Bearbeiten von Gen-Therapie wegweisende kehrt Krebs in Babymädchen
Eine ein-Jahr-alte Mädchen mit unheilbaren aggressive Leukämie diagnostiziert ist jetzt in Remission nach Erhalt "Designer-Zellen" von einem Spender. Die Therapie gemacht nutzen Sie eine leistungsstarke neue gen-Bearbeitung-Technik, die schließlich verwendet werden könnte, um ein Array von erblichen Krankheiten zu behandeln.
Layla Richards aus London, England, ist der erste Patient in die Welt die bahnbrechende Therapie erhalten, die von Great Ormond Street Hospital Ärzten durchgeführt wurde. Sie nennen es keine Heilung, aber ihr Zustand hat sich von ein paar Monaten, wenn ihre Prognose düster sah erheblich verbessert. Die Therapie wird die Leukämie in Schach zu halten.
Ihre Situation war dire, woraufhin das medizinische Personal, zusammen mit Biotech-Firma Cellectis, um Erlaubnis, die unerprobte Technologie nutzen zu dürfen. Nur vor Anwendung der Technik, bekannt als ortsspezifische Genom-Bearbeitung, wurde an Mäusen durchgeführt. Layla, die an Leukämie erkrankte, wenn sie drei Monate alt war, begann eine Wendung zum Schlechteren nehmen überzeugend ihre Ärzte – und ihre Eltern – die verzweifelte Maßnahme, eine nehmen, die jetzt scheint sich auszuzahlen.
"Ich wollte nicht gehen die Straße hinunter [und gebe ihr zu palliative Care], mir wäre es lieber, dass sie etwas Neues ausprobieren, und ich das Wagnis nahm" festgestellt Laylas Vater, Ashleigh, in einem BBC-Artikel. "Und dies ist ihr heute stehende Lachen und kichern, sie war so schwach vor dieser Behandlung, es war schrecklich und ich bin einfach dankbar für diese Gelegenheit."
Für die Therapie der Ärzte gemacht Einsatz von einem Biotechnologie Transkription Aktivator-ähnliche Effektor Nuklease oder TALENs kurz genannt. Es ist ein Enzym, das ermöglicht es Wissenschaftlern, DNA-Stränge in bestimmten Sequenzen geschnitten, weshalb es oft als eine molekulare Schere bezeichnet wird. In diesem Fall Immunologe Wasseem Qasim und sein Team bei GOSH TALENS Schere verwendet, um die Gene in gesunden deaktivieren, gespendet von T-Zellen, die normalerweise fremden Zellen zurückgewiesen werden, wenn in einem Leukämie-Patienten transplantiert verursachen würde. Die Zellen wurden auch geändert, um Schutz vor Anti-Krebs-Medikamente.
Die Einzelheiten des Verfahrens, die im Rahmen der 54. American Society of Hematology vorgestellt wird, erscheinen jetzt in der Wissenschaftszeitschrift, Blut.
Um Platz für das neue "Designer-Zellen", hatte Laylas bestehenden Immunsystem zerstört werden. Nach dem Eingriff verbessert Laylas Gesundheit fast sofort. Team-Mitglied, was Paul Veys in der BBC sagte die Transformation zitiert wurde war eines der merkwürdigsten Dinge, die er in 20 Jahren gesehen hatte, beschreibt die Wendung der Ereignisse als "fast wie ein Wunder."
Jedoch zwar Laylas Leukämie derzeit in Remission, es ist noch zu früh, und es stellt einen Einzelfall dar. Die Technik wurde noch nicht in formalen, langfristigen klinischen Studien getestet. Darüber hinaus soll die Therapie nicht dauerhaft sein; wie bereits von Qasim in Nature News, soll es dienen als "Brücke" zu halten Layla und zukünftigen Patienten am Leben, bis ein übereinstimmender T-Zell-Spender gefunden werden kann.
Blick in die Zukunft, und vorausgesetzt, dass diese Technik in der Weise bestimmt arbeiten kann, könnte es verwendet werden, um ein Sortiment von Krankheiten, einschließlich Hämophilie, Beta-Thalassämie und Hämoglobinopathie-(eine erbliche Krankheit, an denen eine Anomalie in der Struktur des Hämoglobins) zu behandeln.
[ BBC | Natur ]