Bearbeiten von Gen-Therapie wegweisende kehrt Krebs in Babymädchen


Eine ein-Jahr-alte Mädchen mit unheilbaren aggressive Leukämie diagnostiziert ist jetzt in Remission nach Erhalt "Designer-Zellen" von einem Spender. Die Therapie gemacht nutzen Sie eine leistungsstarke neue gen-Bearbeitung-Technik, die schließlich verwendet werden könnte, um ein Array von erblichen Krankheiten zu behandeln.

Layla Richards aus London, England, ist der erste Patient in die Welt die bahnbrechende Therapie erhalten, die von Great Ormond Street Hospital Ärzten durchgeführt wurde. Sie nennen es keine Heilung, aber ihr Zustand hat sich von ein paar Monaten, wenn ihre Prognose düster sah erheblich verbessert. Die Therapie wird die Leukämie in Schach zu halten.

Ihre Situation war dire, woraufhin das medizinische Personal, zusammen mit Biotech-Firma Cellectis, um Erlaubnis, die unerprobte Technologie nutzen zu dürfen. Nur vor Anwendung der Technik, bekannt als ortsspezifische Genom-Bearbeitung, wurde an Mäusen durchgeführt. Layla, die an Leukämie erkrankte, wenn sie drei Monate alt war, begann eine Wendung zum Schlechteren nehmen überzeugend ihre Ärzte – und ihre Eltern – die verzweifelte Maßnahme, eine nehmen, die jetzt scheint sich auszuzahlen.

"Ich wollte nicht gehen die Straße hinunter [und gebe ihr zu palliative Care], mir wäre es lieber, dass sie etwas Neues ausprobieren, und ich das Wagnis nahm" festgestellt Laylas Vater, Ashleigh, in einem BBC-Artikel. "Und dies ist ihr heute stehende Lachen und kichern, sie war so schwach vor dieser Behandlung, es war schrecklich und ich bin einfach dankbar für diese Gelegenheit."

Für die Therapie der Ärzte gemacht Einsatz von einem Biotechnologie Transkription Aktivator-ähnliche Effektor Nuklease oder TALENs kurz genannt. Es ist ein Enzym, das ermöglicht es Wissenschaftlern, DNA-Stränge in bestimmten Sequenzen geschnitten, weshalb es oft als eine molekulare Schere bezeichnet wird. In diesem Fall Immunologe Wasseem Qasim und sein Team bei GOSH TALENS Schere verwendet, um die Gene in gesunden deaktivieren, gespendet von T-Zellen, die normalerweise fremden Zellen zurückgewiesen werden, wenn in einem Leukämie-Patienten transplantiert verursachen würde. Die Zellen wurden auch geändert, um Schutz vor Anti-Krebs-Medikamente.

Die Einzelheiten des Verfahrens, die im Rahmen der 54. American Society of Hematology vorgestellt wird, erscheinen jetzt in der Wissenschaftszeitschrift, Blut.

Um Platz für das neue "Designer-Zellen", hatte Laylas bestehenden Immunsystem zerstört werden. Nach dem Eingriff verbessert Laylas Gesundheit fast sofort. Team-Mitglied, was Paul Veys in der BBC sagte die Transformation zitiert wurde war eines der merkwürdigsten Dinge, die er in 20 Jahren gesehen hatte, beschreibt die Wendung der Ereignisse als "fast wie ein Wunder."

Jedoch zwar Laylas Leukämie derzeit in Remission, es ist noch zu früh, und es stellt einen Einzelfall dar. Die Technik wurde noch nicht in formalen, langfristigen klinischen Studien getestet. Darüber hinaus soll die Therapie nicht dauerhaft sein; wie bereits von Qasim in Nature News, soll es dienen als "Brücke" zu halten Layla und zukünftigen Patienten am Leben, bis ein übereinstimmender T-Zell-Spender gefunden werden kann.

Blick in die Zukunft, und vorausgesetzt, dass diese Technik in der Weise bestimmt arbeiten kann, könnte es verwendet werden, um ein Sortiment von Krankheiten, einschließlich Hämophilie, Beta-Thalassämie und Hämoglobinopathie-(eine erbliche Krankheit, an denen eine Anomalie in der Struktur des Hämoglobins) zu behandeln.

[ BBC | Natur ]



Per e-Mail des Autors auf [email protected] und folgen ihm auf @dvorsky. Obere Bild von Great Ormond Street Hospital/PA Wire

Verwandte Artikel

Gen-Therapie, die bei Mäusen funktioniert könnte Menschen glücklich zu machen

Eine Gen-Therapie-Behandlung, die Mäuse von Depressionen-ähnliche Symptome heilt könnte der Schlüssel zur Behandlung von den Blues beim Menschen, laut einer neuen Studie. Die Behandlung, die gerade bei Primaten getestet wird, könnte für klinische Stu...

Dr. DNA: Verwendung von Gene Guide Rezepte

Ihre Gene bestimmen die Farbe der Augen und ob Sie Grübchen oder deine Zunge aufrollen können. Sie steuern viele Funktionen in Ihrem Körper zu, unter anderem, wie Sie auf bestimmte Medikamente reagieren. Im Allgemeinen ist jedes Gen des Körpers Anwei...

Gen-Therapie schließlich gezeigt, dass Mukoviszidose-Patienten helfen

Seit 26 Jahren da Forscher zunächst das Gen für die zystische Fibrose, haben Wissenschaftler versucht, das Wissen nutzen, um die Krankheit zu behandeln. Nun, Gentherapie nachweislich betroffenen zum ersten Mal zu helfen. Zystische Firbrosis ist die weltwe...

Neuen Gen-Therapie bietet Hoffnung für "Bubble Boy Krankheit"

Als ihr Sohn, Colton, Asthma-ähnliche Symptome und Husten nur wenige Monate alt entwickelt, brachten Jessica Ainslie ihn zum Arzt. Behandlungen zu atmen schien, den Trick zu tun, aber Colton war bald wieder krank – er entwickelt Soor (eine orale Pilz...

Gen-Therapie verbessert die Vision für einige seltene Krankheit

Zwei Erwachsene mit einer seltenen Erkrankung, die allmählichen Verlust der Sehkraft hatte ihre Vision verbessert nach der Behandlung mit einer neuen Gen-Therapie, nach vorläufigen Ergebnissen einer neuen Studie. Die Studie beteiligten sechs Patienten im...

10 Artikel von Kleidung sollten Sie Ihr Babymädchen von den jungen Abteilung kaufen

Ich bekomme eine Menge Fragen, wo ich shop für Farn. Ich denke, viele Leute denken, ihre Kleidung ein kleines Vermögen ausgeben, aber wirklich ich kaufe hauptsächlich in Ziel- und Old Navy – nichts super schickes. Aber mein Geheimnis für die Zusammen...

19 Fotos in Lob von einem Papa und das Babymädchen, die er liebt

Mütter bekommen viel Anerkennung dafür, auch Mütter. Wir schleppen unsere Babys um in unseren Bäuchen für neun Monate. Wir gebären sie. Wir pflegen sie. Wir bekommen ausgelaugt, pinkelte und auf weggeschleudert. Und die meisten beschissen handgemachte Kun...

Kim Kardashian als Babymädchen: 7 Rückfall-Bilder von der schwangeren Sterne aufwachsen (Fotos)

Kardashian die neuesten Baby Bump Fotos betrachten, können nicht wir umhin Frage mich, ob die Reality-TV-Star in der Tat ein Mädchen erwartet. Ich möglicherweise allein in dieser, aber ich glaube immer noch das Ammenmärchen, das einen kleinen Jungen in di...

"Beten die Homosexuell Weg": Trauma-Überlebenden Kreuzzug zum Verbot von Umwandlung Therapie

Weiß Hausbesuch zu verbieten "reparative" Therapie für Minderjährige eine willkommene Abwechslung, wie Aktivisten arbeiten, um Praxis – zu stoppen, aber Industrie wird nicht gehen ohne einen Kampf Als seines Vaters gescheiterten versuchen, die h...

Was hat dieser Kerl mit einem ganzen Bündel von Fleisch ist jenseits von Genie und Delicious

BBQ Bacon sushi Muss ich mehr sagen? (Wahrscheinlich, weil diese drei Worte scheinen, als ob sie keine Beziehung haben.) Sie denken nicht, dass Grill Sushi eine reale Sache ist, aber wir müssen zu den Lebensmittel-Göttern schenkte uns diese meisterhafte K...

Fotos: Schnappschüsse von Genies Geeky Gala

Wissenschaftler aus quer durch das Land gereist, um das Liberty Science Center in New Jersey an der fünften jährlichen Genie Gala geehrt werden. Dort trafen sie aufblasbare Dinosaurier, Foto-Drohnen und bemerkenswerte musikalische Darbietungen zugehört. &...

Gute Nachrichten über den Blues: Forscher entdecken Gen-Therapie bei Depressionen

Wissenschaftler haben ein neues Gen, das Mäuse glücklich macht, ein Befund entdeckt, die einen anderen Weg von Medikamenten zur Verbesserung der Depression in den Menschen vorschlägt. Die Forschung ist das erste Mal, die Depression in jedem Organismus gen...

Diese chaotischen Masse von bunten Kugeln zeigt wie Krebs wächst

Gesundes Gewebe sind wie gesunde Ökosysteme: beide, bestehend aus verschiedenen Bevölkerungsgruppen. Aber in Tumoren, ein einzigen, malignen Zellentyp oft dominiert. Ein neues Computermodell hilft Forscher verstehen, warum, und es könnte ebnen den Weg für...

Studie findet 400m Mahlzeiten im Wert von genießbare Lebensmittel vergeudet jedes Jahr

Bericht von Wrap sagt, dass 18 % der 270.000 Tonnen genießbare Lebensmittelabfälle an Wohltätigkeitsorganisationen für Tafeln verteilt wurde Mehr als 400m Mahlzeiten könnte Wert genießbare Lebensmittel Verschwendung in der Lieferkette UK Lebensmittel vert...