Gehirn-Gebäude: Blindheit Behandlung wirkt sich auf mehr als Augen


Behandlung von Menschen, die blind mit Gentherapie kann nicht nur ihre Vision wiederherstellen, es kann auch visuelle Bahnen im Gehirn, auch bei Menschen, die fast blind, Forscher sagen Jahrzehnten seit stärken.

Seit 2007 haben klinische Studien mit Hilfe der Gentherapie oft dramatisch Volkspartei Anblick wiederhergestellt. Dutzende von Kindern und Erwachsenen, die blind waren oder in der Nähe von Blind haben teilweise gesichtet werden, gewinnt die Fähigkeit, fast normal visuell zu navigieren.

"Sehen, wie ihre Sehfunktion verbessert hat und wie sie ihr täglichen Leben auswirkt ist außerordentlich erfreulich, seit" Studie Co-Autor Dr. Jean Bennett, ein Gen-Therapeut an der University of Pennsylvania in Philadelphia, sagte Live Science.

Die grundlegende Strategie für diese klinischen Studien ist einen harmloseren Virus zu injizieren, der gute Kopien von Genen einfügt, die in den einzelnen defekt sind. Diese Gene werden in Zellen in der Netzhaut, das Gewebe, die das innere Auge und Sinne Licht die Linien, eingefügt.

"Die Ergebnisse sind verblüffend – ein Wunder," Hauptautor der Studie Manzar Ashtari, Neurowissenschaftler an der University of Pennsylvania in Philadelphia, sagte Live Science. [5 verrückte Technologien, die Biotechnologie revolutioniert werden]

Aber eine Frage Doggy Style dieser klinischen Studien ist, wie gut das Gehirn visuelle Wege wiederherstellen können, selbst wenn eine Person retinale Funktion verbessert hat. Die visuelle Wege sind Bündel von Nervenfasern, die die Netzhaut im Auge mit dem Sehzentrum im Gehirn, verbinden wo Bildinformationen verarbeitet wird. Nach Jahren der fast völliger Blindheit nicht genutzte Wege zwangsläufig Schwächen und schrumpfen.

Die neuen Erkenntnisse zeigen, dass eine Person aus den Augen mit Gentherapie Wiederherstellung auch die visuellen Wege des Gehirns stärkt.

Die Forscher untersuchten 10 Patienten mit einer seltenen vererbten Krankheit namens Lebers angeborene Amaurosis Typ2 (LCA2), wodurch die Netzhaut zu langsam degenerieren. Menschen mit dieser Krankheit haben in der Regel begrenzte vision bei der Geburt und dann nach und nach verlieren ihre restlichen Vision, immer komplett Blind durch die Mitte des Lebens. Die Patienten in der Studie jedes unterzog Gentherapie auf nur einem Auge, mit den schlimmsten Vision im Rahmen einer Studie zu testen, ob die Operation sicher war.

Etwa zwei bis drei Jahre nach der Gen-Therapie-Behandlungen, verwendeten die Forscher eine erweiterte Magnetresonanz-Bildgebung (MRI) Technik, um tief in die Teilnehmer Gehirne zu scannen. Die Forscher fanden, dass nicht nur die visuellen Wege der Patienten behandelten Augen fast so robust wie die der Menschen im gleichen Alter, die normale Sicht, sondern auch die unbehandelten Augen der Patienten hatte schwächere visuelle Wege.

Dies vorgeschlagen, dass Wiedererlangung Anblick half visuellen Wege auf der behandelten Seite wieder aufzubauen, sagte der Forscher. Diese Kapazität für das Gehirn, sich zu erneuern heißt Plastizität des Gehirns.

"Wir sehen mit unseren Augen – und unser Gehirn Ashtari sagte." Plastizität des Gehirns nicht gäbe, obwohl Gentherapie in der Netzhaut passiert, die Patienten nicht in der Lage zu sehen wäre,"sagte er.

Im Gegensatz zu alten Vorstellungen, dass das Gehirn nicht viel ändern zeigt eine wachsende Menge an Forschung, dass das Gehirn ständig ändert.

Darüber hinaus in dieser Studie die Veränderungen geschehen, obwohl viele Patienten Erwachsenen in ihren 20ern waren, und man sogar war 45. Wissenschaftler dachten, die Fähigkeit des Nervensystems, rebound bei Menschen in diesem Alter stark reduziert wurde.

"Plastizität des Gehirns ist nicht nur für Kinder – es ist für alle Altersgruppen" Ashtari sagte. "Plastizität ist viel schneller bei Kindern zwar können wir Verbesserungen bei älteren Patienten sowie sehen."

Die Daten deutete auch an, dass die Patienten visuelle Wege in der Regel in einem besseren Zustand waren, nachdem mehr Zeit vergangen, seit der Mensch Gentherapie unterzogen hatte. Dies suggeriert, dass die visuelle Wege weiter mit Einsatz, während die visuelle Wege verbunden mit unbehandelten Augen zeigten einen deutlichen Rückgang mit der Zeit verbessert.

"Je mehr Signale durch die Wege, desto stärker bekommen sie geschickt bekommen", sagte Ashtari.

Die Patienten in dieser Studie haben seitdem erhalten die Gentherapie in den Augen, die zunächst blieben unbehandelt. Bennett und ihre Kollegen arbeiten jetzt an einer größeren, Phase 3 klinischen Studie um festzustellen, ob ihre Gen-Therapie weiter verbreitet als Behandlung verwendet werden kann. Die FDA wird voraussichtlich Ergebnisse aus dieser Studie nächstes Jahr zu überprüfen. "Dies könnte zu das erste zugelassene Gen-Therapie-Medikament in den Vereinigten Staaten führen", sagte Bennett.

Da die visuelle Wege der Patienten behandelt werden Augen besser je mehr gewöhnen sie, Ashtari erkunden vorgeschlagen, ob Augenübungen die visuellen Wege schneller verbessern helfen könnte. "Genau wie Rehabilitation beschleunigen den Prozess der Heilung mit Verletzungen an der Schulter, Rücken oder Knie helfen kann, ich glaube Augenübungen für Augen und Gehirn rechts nach Gentherapie hilft, dass Patienten schneller heilen."

Die Wissenschaftler detailliert ihre Ergebnisse online in den 16 Juli-Ausgabe der Zeitschrift Science Translational Medicine.

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