Gentherapie kann Tremor bei Parkinson Patienten erleichtern.


Einfügen eines bestimmten Gens in den Gehirnen von Patienten mit Parkinson-Erkrankung konnte reduzieren Symptome der Krankheit, einschließlich Zittern, und auch verbessern Patienten dazu bewegen, nach einer neuen Studie.

Die Arbeit ist die erste konsequent entwickelt Studie zeigen, dass diese Technik, bekannt als Gentherapie, wirksam für Menschen mit Parkinson oder einer neurologischen Krankheit für diese Angelegenheit sein kann. Patienten, die die Gentherapie zeigte mehr nutzen als diejenigen, die ein Placebo erhielten. Beide Gruppen von Patienten Gehirn operiert, sondern nur eine Gruppe erhielt Gentherapie.

Die Behandlung richtet sich an eine Untergruppe von Parkinson Patienten – diejenigen, die nicht auf Medikamente sehr gut reagieren. Der 1 Million um 1,5 Millionen Amerikaner mit Parkinson etwa 10 bis 15 Prozent von ihnen, oder 100.000 bis 200.000 Menschen in diese Kategorie passen, sagte Studie Forscher Dr. Michael Kaplitt, Vizepräsident für Forschung in der Abteilung für neurologische Chirurgie am Weill Cornell Medical College in New York.

Die Studie "bringt uns viel näher mit einer Gentherapie, die für den allgemeinen Gebrauch bereit sein könnten", sagte Kaplitt. Die Arbeit ebnet den Weg für Gentherapien für andere Arten von Erkrankungen des Gehirns, sagte er. "Ich denke, dass wir nun zur Erleichterung und Beschleunigung die Entwicklung einer ganzen Reihe von Gentherapien... für Krankheiten wie Alzheimer, Epilepsie [und] Depressionen helfen," sagte er.

Andere argumentieren, dass die Wirkung, während Real, minimal ist.

"Es ist wichtig, dass gab es eine Veränderung, aber es eine sehr kleine Änderung war", sagte Dr. William Weiner, Professor für Neurologie an der University of Maryland Medical Center, die Studien der Parkinson-Krankheit und war nicht an der Studie beteiligt. Die Idee, die Einfügen eines einzelnen Gens die Antwort für Neurodegenerative Erkrankungen ist sagte wahrscheinlich simpel, Weiner. Er stellt ferner fest, dass Gen-Therapie nicht zu einer Heilung der Krankheitsbildes, es behandelt nur die Symptome.

Die Ergebnisse müssen noch bestätigt werden in einer größeren Gruppe von Patienten, da dieser Studie 22 Personen nahmen, und es bleibt abzuwarten, wie lange die Vorteile.

Gen-Therapie

Bei Patienten mit Parkinson-Krankheit verschlechtern die Gehirnzellen in einem Bereich des Gehirns, der Muskelbewegungen steuert. Symptome können sind Zittern, Steifheit in den Armen und Beinen, und Ärger mit Koordination, laut der National Institutes of Health.

Bei diesen Patienten sind die Ebenen einer Gehirn-Chemikalie namens GABA erheblich reduziert, Kaplitt sagte. Diese Chemikalie "früher ist zu Neuronen beruhigen wenn sie übermäßig feuern bist", sagte Kaplitt. Reduzierung der GABA verursachen Probleme in den Teilen des Gehirns verantwortlich für koordinierende Bewegung, sagte er.

In der Studie hatten 22 Parkinson Patienten ein Gen eingefügt in ihren Gehirnen, mehr GABA zu produzieren. Das Gen wird in Zellen mit Hilfe eines Virus geliefert. Dreiundzwanzig Patienten erhielten Placebo.

Die Forscher bewerteten die Patienten Symptome, einschließlich der schwere Erschütterungen und Steifigkeit, und kam mit einem einzigen "motor-Score", die dargestellt, wie gut sie sich bewegen.

Sechs Monate nach der Operation hatte Patienten, die die Gentherapie eine 2,1 Prozent Verbesserung auf ihren motor Partituren im Durchschnitt Patienten in der Placebo-Gruppe eine Verbesserung der 12,7 Prozent auf ihre Noten.

Behandlung von mehr Patienten

Patienten in dieser Studie wäre auch Kandidaten für die Tiefe Hirnstimulation, eine andere chirurgische Behandlung der Parkinson-Krankheit. Aber Gentherapie hat mehrere Vorteile gegenüber Tiefe Hirnstimulation. Gen-Therapie erfordert beispielsweise nur eine Operation, während Tiefe Hirnstimulation mehrere Operationen zur Wartung der Hardware (ein Nerv-Steuergerät) beteiligt erfordert.

Nur ein kleiner Teil der stimmberechtigten für die Tiefe Hirnstimulation tatsächlich erhalten, aus verschiedenen Gründen, einschließlich der Kosten und langfristige Pflege Kaplitt sagte.

"Wir glauben, dass wir möglicherweise in der Lage, diesen Pool von Patienten zu erweitern, die gute Kandidaten für chirurgische Eingriffe wären", sagte er.

Die Studie erscheint in der Fachzeitschrift Lancet Neurology (März 17) heute.

Weitersagen: Gen-Therapie können die Symptome bei Morbus Parkinson-Patienten verbessern. Die Auswirkungen, während Real, sind recht klein, sagen Experten.

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Diese Geschichte wurde von MyHealthNewsDaily, eine Schwester Website LiveScience zur Verfügung gestellt.

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