Josh Hardys Gesundungs nach sozialen Medien schieben, ihn experimentelles Medikament zu bekommen

Jetzt dank dieses Medikament seine Familie sagt, ist der sieben-Jahr-alten tatsächlich Gesundungs.

"Josh gut geht," sagte seinem Onkel William Burns, mir am Telefon gestern. "Er hat einen langen Weg vor uns zur Erholung, aber es scheint, dass die Medizin arbeitet."

Kürzlich in einem Beitrag auf der Website CaringBridge.org sagte Joshs Mutter Aimee, dass nach nur zwei Dosen von Brincidofovir, eine orale antivirale Medikament, "das Adenovirus ist auf dem Weg zum unterdrückt" und, dass Ärzte im St. Jude Children Research Hospital in Memphis, Tennessee Josh halte kurz davor aus der Intensivstation.

Eine große Herausforderung, die noch für Josh gehören Wiederherstellung seine Nierenfunktion, die Aimee Hardy schrieb "der letzten Dur-Tonart für Joshs vollständige Genesung ist."

Josh, ein Überlebender, der vor kurzem eine Knochenmark-Transplantation hatte, begann die Behandlung mit Brincidofovir für Adenoviren letzte Woche. Verbreitetes Virus ist in der Regel nicht ernst, aber für einen Patienten mit einem gefährdeten Immunsystem wie Josh, kann es tödlich sein. Brincidofovir, gebildet von den kleinen North Carolina Pharma Start-up-Chimerix, hat noch die FDA zu gewinnen und befindet sich noch in der Erprobungsphase.

Unter was oft "compassionate Use" genannt wird können Pharmaunternehmen experimentelle Medikamente an Patienten vor lebensbedrohlichen Krankheiten abgeben. Aber Chimerix Beamten zunächst abgelehnt Joshs Ärzte Ersuchen um seine Droge zu dem jungen unter compassionate-Use, sagen, dass die Firma aufgehört hatte zu Ehren solche Anfragen aus Angst vor der Gefahr für seine Anstrengungen zur FDA-Zulassung und die potenziell lebensrettende Droge häufig zur Verfügung stellen. (Nähere Informationen über die beträchtlichen Risiken Medikament Unternehmen konfrontiert sehen, wenn sie mitfühlend bieten Medikamente für Patienten zu verwenden, siehe meine früheren Geschichte auf Josh Hardy hier.)

Diese Ablehnung aufgefordert #SaveJosh social Media Kampagne auf Facebook und Twitter, schnell die Aufmerksamkeit von den nationalen Medien. Tage, nachdem die Kampagne begann, kündigte Chimerix atemberaubenden Neuigkeiten: gemeinsam mit der FDA, fanden sie eine Möglichkeit, Josh das Medikament ohne Entgleisung Bemühungen um es genehmigt zu bekommen: die FDA gab grünes Licht für Josh und 19 anderen Patienten Brincidofovir in einem Pilotprojekt tiral zu erhalten.

Chimerix sagte, dass Josh Hardys Geschichte "geholfen, eine Diskussion zwischen der FDA und Chimerix hinsichtlich der Notwendigkeit für die weitere klinische Entwicklung zur Brincidofovir des Potenzials in Adenovirus-Infektion zu beschleunigen." In anderen Worten, Chimerix arbeiteten bereits beim Start einer neuen Brincidofovir-Studie, aber die Kampagne #SaveJosh beschleunigt den Prozess.

Aber die ungewöhnlich schnelle Zusammenarbeit zwischen Pharmaunternehmen und der FDA hat Auswirkungen auf die Patienten jenseits von Josh und die 19 anderen in der neuen Studie. Colorado Anethesiologist David Dragoo zufolge könnte es "völlig verändern das Spiel in Bezug auf wie Medikamente, die noch in der Entwicklung sind für die Patienten zur Verfügung gestellt und dennoch schützen Sie die Integrität und Sicherheit, die wir alle gekommen sind, in die Rezepte nehmen wir erwarten und vielleicht eines Tages diese experimentelle Medikamente können sogar subventioniert werden als Bestandteil unserer Leistungen der Krankenversicherung in mildernde Umstände wie diese." "

Dr. der Bioethiker Arthur Caplan, der NYU Langone Medical Center, sagt, dass eine systemische Möglichkeit, compassionate-Use verteilen Medikamente, so dass es keine social Media Kampagne zu bekommen ein Kind (oder jemand anderes) lebensrettende Medikamente nehmen muss.

"Wo befindet sich das Land nationale compassionate-Use Fonds für experimentelle Medikamente für alle bezahlen – reich und Arm, niedlich und nicht, jung oder alt,-Medienkompetenz und nicht? Josh und seinesgleichen nicht brauchen mehr als nur reden, sie brauchen Geld. Wo befindet sich in der aktuellen Debatte über die Gesundheitsreform compassionate-Use? "Nowhere" Caplan schrieb in einem Gastkommentar auf NBCNews.com letzte Woche, wurde vor der neuen Brincidofovir Pilotversuch angekündigt.

Caplan erzählte mir letzte Woche, dass der Pilot-Studie, die Josh Hardy enthalten wird "ein guter Kompromiss" aber gewarnt, "ein weiteres Kind mit Adenoviren kann angezeigt werden (in einem anderen Krankenhaus) und das ganze Szenario wird neu erstellt werden." "

Die Hardy-Familie, ist unterdessen für Josh das Medikament immer ihre Anhänger und Chimerix dankbar. Sie sind Menschen mit Interesse an einem Beitritt der Krebsbekämpfung pädiatrische zur Unterstützung der Koalition gegen Krebs im Kindesalter, Max-Heilung-Stiftung, St. Jude Children Research Hospital und Caringbridge.org Fragen.

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Foto mit freundlicher Genehmigung von Josh Hardy Familie über SaveJosh.