Stammzell-Therapie gibt Hoffnung für MS-Patienten

Hochriskante Transplantation-Behandlung, die "immunes System wird neu gestartet" ermöglicht es, einige mit Multipler Sklerose, Mobilität wiederherzustellen


Eine radikale und riskante Stammzell-Therapie hat sich gezeigt, zu stoppen und sogar umkehren einige der Symptome der am stärksten durch Multiple Sklerose, eine Erkrankung, die bei vielen Menschen als unbehandelbar erwiesen hat.

Ärzte in Kanada führte eine experimentelle Stammzell-Transplantation mit 24 Patienten, die erwartet wurden, um innerhalb von 10 Jahren an den Rollstuhl gefesselt sein. Nach der Behandlung gewann die meisten Patienten Kontrolle über ihr Leben, immer in der Lage zu gehen, spielen, Sport und fahren.

Um erfolgreich zu sein, benötigt der Transplantats die Zerstörung und Neustart von jeder Person das Immunsystem – ein solch hohes Risikoansatz, dass man der Patienten starben. Aber die anderen, gefolgt für zwischen 4 und 13 Jahren, hatte keine weiteren Fortschreiten der Krankheit. Die Krankheit bringt normalerweise sich verschlechternde Symptome im Laufe der Zeit.

Zur Überraschung von ihren Ärzten, einige Patienten erholten sich Funktionen, die ausgehöhlt hatte von der Krankheit, einschließlich ihren Anblick und Balance. 6 zurück zur Arbeit oder Schule, fünf verheiratet oder verlobt und hatte zwei Kinder mit Querneigung Spermien oder Eiern, wie sie die aggressive Behandlung unfruchtbar gemacht hatten.


MS

Mark Freedman, ein Neurologe an der University of Ottawa, der die Studie leitete, sagte, er würde nicht sagen, dass seine Patienten geheilt wurden. "Ich zögere, das c-Wort verwenden. Eine Heilung wäre halt alle Krankheit voran und Reparatur aller Schäden, der stattgefunden hat. Soweit wir feststellen können, keine neuen Schäden scheint über die Behandlung hinaus auftreten und die Patienten müssen keine Medikamente zu nehmen, also in diesem Sinne ich denke, es hat eine langjährige Remission induziert. "Einige Patienten erholten sich wesentliche Funktion, und es erlaubt, dass sie Dinge tun, die sie für Jahre nicht konnte, aber andere nicht."

Jedoch haben Wissenschaftler und Selbsthilfegruppen allgemein Beifall wurden die langfristigen Ergebnisse der Studie in Kanada, in der medizinischen Fachzeitschrift Lancet, veröffentlicht und führt zu einer weltweiten Geschrei für Transplantationen allgemein verfügbar sein.

Stephen Minger, Stammzell-Biologe und unabhängiger Berater, sagte: "die klinischen Ergebnisse sind wirklich beeindruckend, in einigen Fällen kurz davor, heilsam, wenn wir längerfristige Follow-up für bestimmte wissen brauchen, ob die Patienten weiterhin gut zu machen oder wenn es eine Chance für einen Rückfall. Und natürlich wird diese Studie Replikation von anderen Gruppen zu brauchen.

"Für eine lebenslange fortschreitende Erkrankung wie MS mit wenigen Behandlung diese Option wirklich spannend ist Daten. Freuen Sie sich auf die Hoffnung auf eine lang anhaltende Behandlung, die Fortschreiten der Erkrankung – stoppen kann, aber dies wiederum eine sehr invasive Therapie ist und nicht ohne Risiken. Noch würde ich halte es für einen Durchbruch-Therapie und die klinische Gruppe und die Patienten sollten für diesen Erfolg gratuliert."

Die Ärzte sagen, dass diese Behandlung nicht für jeden MS wegen der Gefahren ist. Moderne Medikamente können die Symptome für die meisten Menschen mit der Krankheit unter Kontrolle, aber sie funktionieren nicht bei Menschen, die ein plötzliches Auftreten von sehr aggressiven Krankheit mit häufigen Rückfälle. Freedman sagte, dass die Transplantate, die dabei in Ontario für vielleicht 5 bis 10 % der MS-Patienten geeignet waren. "Es ist unnötig, wenn die Krankheit mit leichten Medikamenten gesteuert werden kann, die diese Art von Risiken nicht tragen", sagte er.

Multiple Sklerose wird durch eine Fehlfunktion des Immunsystems, die normalerweise den Körper gegen Bakterien, Viren und Krankheiten verteidigt verursacht. Die Krankheit befällt stattdessen isolierenden Myelinscheiden, die für das reibungslose Funktionieren des Nervensystems erforderlich ist. Diejenigen, die, in der Regel jung, betroffen sind, verlieren zunehmend die Möglichkeit, ihre Gliedmaßen zu steuern.

Stammzelltransplantation durchgeführt wurden vor in MS-Patienten, aber diese Leute hatten einen Rückfall nach ein paar Jahren. Nie zuvor haben Ärzte verwendet die aggressiven Medikament Therapie verwendet in Kanada – eine Therapie, die völlig zerstört das Immunsystem gefährdet Patienten für eine Weile von lebensbedrohlichen Infektionen.

Der Patient in der Transplantation-Gruppe erlitten sehr schwere Leberschäden und eine bakterielle Infektion verursacht Sepsis oder Blutvergiftung gestorben.

In den Prozess der kanadischen Ärzte Stammzellen aus dem Knochenmark des Patienten entfernt und verarbeitet diese in einem Labor. Sie verwendet dann eine Kombination von drei toxischen Medikamenten Immunsystem des Patienten vor der Transplantation die aufgeräumt Stammzellen in den Körper zu zerstören.

"Es gab einige ziemlich tiefe und wunderbare ändert, dass einige von ihnen erfahren,", sagte Freedman. "Einige Leute nicht ging und ging. Einige Leute, die ihre Vision verloren hatte sahen. Mehr als die Hälfte die Patienten zurück auf Erwerbsarbeit, ihre Beziehungen gepflegt habe wieder ihren Führerschein."

Jedoch hatten einige, Krankheit, die "gefällt mir"runaway Train", Fortschritte machte, sagte er. Sie fuhren fort, für ein paar Jahre noch schlimmer aber dann ihre Krankheit auch aufgehört voran. "Aber niemand gar neue Entzündung entwickelt", sagte er. Ihre Gehirnscans zeigten keine neuen Läsionen, fügte er hinzu.

Menschen mit MS haben Kliniken in Mexiko und anderswo in der Welt auf der Suche nach Stammzell-Therapien, die sie hoffen, wird sich herausstellen, eine Heilung bringen werde. Aber Ärzte darauf hingewiesen, dass die Therapie verwendet in Kanada, als sehr gefährlich, musste auf sehr spezialisierten Zentren beschränkt und bei mehr Menschen getestet werden musste, bevor es weiter verbreitet wurde.

Im Vereinigten Königreich hofft Paolo Muraro, ein Neurologe am Imperial College London, die Freedman letzte Woche getroffen, um die Ergebnisse zu besprechen, seinen eigenen internationalen Probeabo mit rund 180 Menschen mit MS. Diese Studie ein etwas weniger intensiv Droge-Regime in der Hoffnung auf die Risiken zu reduzieren versuchen würde, sagte er. Er suchte noch Mittel dafür und sagte die Behandlung hätte weiter verbreitet jetzt wenn es ein Medikament gewesen."

Die Behandlung ist nicht auf jede proprietäre Droge angewiesen, so ist es keine Behandlung, die keine Unterstützung aus der pharmazeutischen Industrie erhalten hat. Leute wie Mark Freedman und ich mussten arbeiten mit sehr begrenzten Mitteln zu versuchen, diese Behandlung wirklich von gemeinnützigen Finanzierung und Wissenschaft-Einheiten zu entwickeln."

Die kanadische Ergebnisse waren "in der Tat sehr gute Nachricht", sagte er, obwohl, fügte er hinzu, war es wichtig, zu vermeiden, falsche Hoffnungen, wegen der Risiken und die Notwendigkeit für weitere Studien zu erhöhen.

Die Studie in Ontario wurde von der MS Society of Canada finanziert. Gemeinnützige Organisationen im Vereinigten Königreich auch begrüßt die Ergebnisse aber gewarnt, dass Menschen mit MS, die denken vielleicht, dass eine Stammzell-Transplantation sollten mit ihrem Arzt sprechen.

Emma Gray, Leiter der klinischen Studien in der MS Society, sagte: "Diese Behandlung bietet Hoffnung, aber es ist auch eine aggressive Verfahren, die mit erheblichen Risiken verbunden und erfordert spezielle Nachsorge. Wenn jemand [eine Stammzell-Transplantation] erwägt empfehlen wir, dass sie mit ihrem Neurologen sprechen."

Amy Bowen, bei der Multiplesklerose Trust, sagte, dass die Ergebnisse "sehr interessant und ermutigend" waren. Sie fügte hinzu: "Stammzell-Therapie ist immer noch sehr experimentell und ist nicht für jedermann geeignet. Es könnte jedoch ein potenziell sehr wirksame Therapie, halten große Verheißung für Menschen mit MS. Es ist auch eine weit davon entfernt, eine routinemäßige Behandlung für MS."

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