Wissenschaftler verwenden Gentherapie, sechs Menschen erblinden zu stoppen

Ein Team von Chirurgen in Oxford haben eine bahnbrechende neue Form der Gentherapie verwendet, um sechs ihrer Patienten gehen nicht mehr blind-- und es wird gehofft, die Technik zur Behandlung von Blindheit ganz allgemein genutzt werden.

Alle Patienten leiden an einer genetischen Erkrankung bekannt als Chorioideremie, wodurch die Zellen Licht-Erkennung am Augenhintergrund langsam sterben. Patienten mit der Erkrankung zunächst kämpfen, um in Low-Light Bedingungen zu sehen, aber ihr Augenlicht allmählich abnimmt, bis die meisten erkrankten ihr Augenlicht vollständig durch die Zeit verlieren erreichen sie mittleren Alters. Am schlimmsten ist, gibt es keine Behandlung.

Prof. Robert MacLaren und seinem Team, jedoch mit einer neuen Technik, die sie injizieren, funktionierende Kopien des Gens CHM sieht experimentiert – bekannt als fehlerhaft bei diesen Patienten – direkt in die Netzhaut. Nach Ergebnissen, die heute in The Lancetveröffentlicht, die Technik funktioniert ganz klar: Es hat aufgehört zu sechs Patienten erblinden.

Die Forscher berichten, dass zwei Patienten nicht nur ihr Augenlicht sah zu stabilisieren, aber tatsächlich verbessern – erlebt enorme Verbesserungen in ihrer Fähigkeit, in der Nacht zu sehen sowie in der Lage, drei Zeilen weiter unten ein Optiker Anblick Diagramm zu lesen. "Meine Farbe Vision verbessert." Bäume und Blumen schien viel lebendiger und ich konnte sehen Sterne zum ersten Mal, seit ich 17 war, als meine Vision zu verschlechtern begann,"sagte einer der Patienten der BBC.

Das ist eine wunderbare Nachricht, aber es könnte auch noch besser erhalten. Im Gespräch mit der BBC, Prof MacLaren erklärte, dass "[t] He Mechanismen von Chorioideremie und was wir versuchen, mit der Behandlung zu tun wäre im großen und ganzen für häufiger Ursachen von Blindheit." Das heißt, könnte die Gentherapie eines Tages verwendet werden, zur Behandlung von vielen Formen der Blindheit, nicht nur diese eine. Wir können nicht warten, um festzustellen, ob das entpuppt sich als der Fall sein. [Die Lanzette über BBC]

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