Atemberaubende Umkehrung: Pharmafirma wandte sich sofort sterben Kind dann seine Meinung geändert

Aktualisieren von 11.03.14, 21:57: In einer atemberaubenden Umkehrung, Chimerix hat angekündigt, dass es eine Möglichkeit, sieben-jährige Josh Hardy das Medikament Brincidofovir gefunden hat. Das Unternehmen hat gesagt, dass es eine Vereinbarung mit der FDA, sofort "einen Pilotversuch der Open-Label-Brincidofovir für die Behandlung von Adenovirus-Infektionen bei immungeschwächten Patienten" initiieren erreicht hat auch Josh, der Morgen eingeschrieben werden.

"Josh Hardys Geschichte ins öffentliche Aufmerksamkeit die oft verheerenden Auswirkungen der Adenovirus-Infektion, und geholfen, eine Diskussion zwischen der FDA und Chimerix hinsichtlich der Notwendigkeit für die weitere klinische Entwicklung zur Brincidofovir des Potenzials in Adenovirus-Infektion zu beschleunigen", sagte das Unternehmen in einer Erklärung.

Chimerix CEO Kenneth I. Moch sagte, dass nicht in der Lage, Wünsche zu erfüllen für die Droge früher "unerträglichen" war, während das Unternehmen klinische Forschung Vizepräsident, Hervé Momméja-Marin, M.D., erklärte, dass der neue Prozess noch erlaubt die Firma, FDA-Zulassung für das Medikament zu verfolgen.

NYU Bioethiker Arthur Caplan lobte den Pilotversuch als "ein guter Kompromiss."

Es "sieht aus wie der Druck, eine rechtliche Lösung zu finden, die nicht der Medikamentenentwicklung zurückgesetzt gearbeitet – (die) FDA hat jetzt eine Pilotstudie (Joshs Hospital) gehen nur die Josh bekommt das Medikament aber nicht öffnen, Tür und Tor für alle Verwendungen an alle Institutionen," sagte er. Still, warnte er, "ein weiteres Kind mit Adenoviren kann angezeigt werden (in einem anderen Krankenhaus) und das ganze Szenario wird neu erstellt. Dennoch ist es ein gutes Ergebnis für den Moment."

Um zu verstehen, was zunächst das Unternehmen verhindert, durch die Freisetzung der Droge zu Josh, lesen Sie unten.

Wenn Ärzte Sie sagten, dass eine Studie Droge könnte das Leben Ihres Kindes retten, aber ein pharmazeutisches Unternehmen weigerte sich, es zur Verfügung stellen, würden Sie übernehmen "keine" für eine Antwort?

Die Eltern von sieben-jährige Josh Hardy sicherlich nicht. Letzte Woche, Aimee und Tom Hardy montiert was ist da eine virale social Media Kampagne fordert jemand Verständnis für ihre Sache zu erreichen, um Chimerix, ein kleines North Carolina pharmazeutische Unternehmen, und sie bieten die Droge Brincidofovir an ihren Sohn unter oft sogenannt "compassionate Use" Druck — die rechtmäßige Freigabe eines Medikaments, die noch nicht durch die FDA für den Einsatz von einem Patienten mit einer schweren oder lebensbedrohlichen Zustand zu gewinnen.

Josh, Krebspatienten, leidet nun unter Adenovirus nach einer Knochenmark-Transplantation. Die Ärzte im St. Jude Children Research Hospital in Tennessee sind zuversichtlich, dass die mündliche Brincidofovir ist seine beste Chance auf eine Erholung, CNN berichtet. Die St. Jude Ärzte selbst haben das Medikament in klinischen Studien in Aktion gesehen.

Als Eltern, ich konnte nicht umhin, sehen dies als ein Alptraumszenario – ein Medikament könnte das Leben eines Kindes retten, und einige Erbsenzähler sagte Nein? WAS?

Aber als Reporter, das hat mich fasziniert: Warum auf der Erde würde jedes Unternehmen – vor allem eine pharmazeutische Startup, das nur wenige gehört haben – bereitwillig ertragen solche schreckliche Werbung? , Die Schande als das Geschäft, das ein sterbendes Kind abgewiesen Gericht würde?

Wenn das Unternehmen glauben schenken darf, ist es nicht nur um Josh – es geht um das Allgemeinwohl.

In einer lokalen Zeitung frühen Bericht der Josh Hardy Geschichte Chimerix sagte, dass, während sie das Medikament für compassionate-Use für einige Patienten früher zur Verfügung gestellt hatte (CNN verdübelt später die Zahl der Patienten, die bei mehr als 400), sie schließlich beschlossen, zu stoppen und "Ressourcen konzentrieren auf das Sammeln von FDA-Zulassung."

Ich lese das Wort "Ressourcen", um Geld bedeuten und in der Tat CNN berichtete später, dass es Chimerix $50.000 kostet um einen einzigen compassionate-Use-Anforderung zu erfüllen. Josh Hardys Familie erzählte mir, sie haben Zugang zu den Fonds und Chimerix, die angeblich Millionen bei der Regierung Finanzierung, erhält, wenn das ist, was es braucht, um Joshs Leben retten zahlen würde.

Wo liegt also das Problem? Ich streckte die Hand aus, das Unternehmen zu erfahren.

Ein Sprecher sagte mir, "Es gab keine Diskussion über die Kosten des Arzneimittels" und gab mir auch eine Erklärung, was in der lokalen Zeitung lief ähnlich. Er schlug vor, dass ich einen Beratungstermin Bioethiker Dr. Arthur Caplan von NYU Langone Medical Center. Caplan sagte, er hat keine Verbindungen zu Chimerix aber den Fall genau verfolgt.

Caplan erläuterte der Risiken für die Chimerix. Er erklärte, dass, wenn ein Patient ein Medikament durch ein "compassionate Use" Anfrage erhält, aber noch nicht lange danach stirbt, bis zu Chimerix der FDA beweisen werden, dass das Medikament war nicht, was ihn getötet hat. Dabei kann Tage dauern, oder es könnte Monate dauern, entgleisen ihre Bemühungen um die endgültige Zulassung für das Medikament zu gewinnen. Es ist die Art der Rückschlag, die ein kleines Unternehmen nicht überleben könnten... und wenn es nicht überlebt, das Medikament auf jeden Fall würde nicht getroffen Regalen im Jahr 2016 zu Lasten der "alle Joshes auf der Straße," sagte Caplan.

"Alle Joshes auf der Straße, von denen könnte viele mehr, sie wollen profitiert werden," sagte Caplan. "Es gibt einige wirklich hart Trade-Offs hier."

Josh Hardy Onkel, William Burns, erzählte mir, dass seine Ärzte sind zuversichtlich, dass das Medikament für Josh funktionieren würde. Aber Caplan sagte, daß die Tatsache, dass Chimerix aktuelle klinische Studien sind nicht gezielt Adenovirus — die Krankheit jetzt verwüsten Josh – weist darauf hin, dass das Unternehmen so zuversichtlich über das Medikament Wirksamkeit für diese Bedingung nicht.

Auch wenn Josh ein tolles Ergebnis hatte, könnte viele andere compassionate-Use Anfragen auf den Fersen seiner Loge. Diejenigen zu befriedigen würde das Unternehmen und das Medikament, das sogar noch mehr Risiko eröffnen.

Caplan, sagte, dass in der Regel compassionate-Use von Medikamenten zukünftige klinische Studien gefährden kann. Wenn alle Patienten Geschrei um ein Medikament über compassionate-Use-Anforderungen zu erhalten, können Forscher Schwierigkeiten haben, genug Leute, die an klinischen Studien teilnehmen (wo risk Teilnehmer nur ein Placebo anstatt das eigentliche Medikament gegeben wird.) Keine klinischen Studien, keine FDA-Zulassung. Keine FDA-Zulassung, Drogen keine weite Verbreitung von potenziell revolutionäre.

Caplan ist nicht der einzige Experte Chimerix zu verteidigen.

"Dies ist eine sehr schwierige Situation für Chimerix und der Hardy-Familie," sagte Dave Dragoo, ein Arzt, der in Colorado Praktiken. "Die Tatsache der Angelegenheit ist, dass ohne irgendeine Form von Regulierung, Medikament Developmentwould wie im"wilden Westen"werden wo kommen Medikamente zu vermarkten, ohne durch die Strapazen der Bestimmung es gegangen Sicherheit. Unterm Strich für Chimerix, trotz der Tatsache, dass seine Droge dieses eine Kind Leben zu retten kann ist, dass sie eine riesige Menge an Haftung auf dem Spiel. "

Caplan argumentiert, dass es eine Regierung organisiert systematischen Ansatz für die Verteilung der Testversion Drogen unter compassionate-Use werden muss – eine, die berücksichtigt, die Patienten oft nicht leisten können für experimentelle Medikamente bezahlen, die Versicherungen weigern, zu decken.

Dieses System ist nicht gerade jetzt vorhanden. Was existiert, ist ein sehr krank kleiner Junge hat Tausende in seiner Ecke betet für seine Genesung und für Chimerix Führungskräfte, ihre Meinung zu ändern.

Denn jetzt haben sie noch nicht. Die Execs haben offenbar beschlossen, dass sie eher einen Hit auf den Ruf des Unternehmens mitnehmen würde, als wie Caplan andeutet, das Überleben ihres Unternehmens und durch Verlängerung, ihr viel begehrte Medikament zu riskieren.

Verständlicherweise ist nicht Josh Hardys Familie nachzudenken, wo Chimerix und seines Medikaments zwei Jahre ab jetzt sein könnte.

"Wir reden nicht über die Zukunft," sagte William Burns mir. "Mit diesem speziellen Fall, wenn er dieses Medikament nicht bekommt wird er sterben."

Angesichts der größere gute Argument, würde Sie nehmen, "Nein" für eine Antwort? Mir fällt noch eine alleinerziehende Mutter, darunter auch ich, wer würde. Es werden zukünftige Joshes draußen, aber im Moment, es ist schwer zu sehen, hinter diesem.

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Foto mit freundlicher Genehmigung von Josh Hardy Familie über SaveJosh.