Erklärer: Was ist Gene Therapy? (Op-Ed)

Warum ist Gentherapie so schwer?

Auf der anderen Seite, wenn Sie einen Kuchen backen und Mehl anstatt Mehl zu verwenden, ist es sehr schwer, das Problem später beheben.

Lebende Organismen sind kompliziert – einige Teile, wie das Gehirn, sind ein bisschen wie Kuchen, aber andere Komponenten, wie Blutzellen, transplantiert werden können.

Mehrere frühe Bemühungen bei Gen-Therapie konzentrierten sich auf Erkrankungen des Blut, erbliche Anämie, Immunschwächen und Blutgerinnungsstörungen. In diesen Fällen ist die Theorie relativ einfach. Aber in der Praxis Gentherapie erwies sich als viel schwieriger, als wir erwartet hätten.

Theorie und Praxis der menschlichen genetischen Veränderung

Die ersten Erbkrankheiten wurden vor etwa hundert Jahren beschrieben. Zu dieser Zeit, die wir kaum, was ein Gen verstanden war. Vor 70 Jahren wurde DNA als das genetische Material identifiziert.

Im Jahr 1953 die Struktur der DNA wurde von Molekularbiologen James Watson und Francis Crick beschrieben und kurz darauf verstanden wie Gene funktionelle Proteine kodiert.

Die Globin gen Region kodiert zum Beispiel Sauerstoff transportierenden Protein Hämoglobin. Patienten mit Erkrankungen des Blutes, wie Sichelzelle Anämie, haben eine Mutation im gen Kodierung Hämoglobin. Die roten Blutkörperchen bei diesen Patienten werden klebrig und unförmigen unter bestimmten Bedingungen.

So entstand die Idee der Gentherapie. Nun, da wir das Problem verstanden, könnten wir den Patienten eine neue, intakte Kopie eines normalen Globin-Gens geben? Können sie das neue gen verwenden, um eine normale Hämoglobin-Protein zu produzieren?

Um dies zu erreichen, mussten wir das Gen in den Körper des Patienten zu bekommen.

Also, wie kommt Sie Gene hinein?

Man kann nicht nur Baden jemand in einer Lösung von DNA und erwarten, dass das Gen in zu, ebensowenig wie man Tauchen Sie einen Computer in einer Wanne mit Ticker Tape Computercode und erwarten, dass es die Programme aufnehmen.

Computer sind gemacht, so dass es gibt Portale zur Verfügung, über welche Informationen eingefügt werden kann.

Lebender Organismen, auf der anderen Seite neigen dazu, sich gegen Fremdkörper und vor allem gegen fremde DNA zu schützen. Und zwar deshalb, weil fremde DNA in Form von Viren, sehr gefährlich ist. Viren sind im Grunde nichts anderes als kleine Pakete der egoistische DNA.

Wir wollen nicht nur die DNA hinein – wir wollen, dass es in die richtigen Zellen zu bekommen. Unsere roten Blutkörperchen dauern nicht lange, da sie schnell durch die abgenutzt sind geschunden rund um unsere Blutgefäße – und sie tragen keine DNA sowieso.

Epigenetische Gen-silencing

Ja. Es wurden einige beachtliche Erfolge. Ein Patient mit einer Form von geerbten Anämie erhielt Stammzellen mit ein neues Gen und mehrere Hämophilie-Patienten profitierten von einer immer ein neues Blutgerinnung Faktor gen.

Mehr als 40 Kinder mit schweren Immunschwäche – so genannte "Blase Kids", die einmal in Kunststoff Luftblasen abgeschnitten von Keimen – gelebt haben könnte profitiert haben neue Gene, die entscheidend für die weißen Blutkörperchen sind erhalten.

In den frühen Studien entwickelt einige Patienten eine Form der Leukämie, wenn das neue gen eingefügt und einem benachbarten Blut Wachstum Kontrolle gen aktiviert, aber spätere Studien scheinen gut zu laufen.

Spektakulärste, gibt es eine seltene vererbte Augenkrankheit, die deutlich gelindert werden kann, wenn Sie früh behandelt.

Dann gibt es was einige rufen die weltweit teuerste Medikament – Alipogene Tiparvovec (Markenname Glybera). In diesem Fall liefert ein Adeno-assoziierten Virus Vektor ein neues Lipoprotein-Lipase-gen an Patienten, die einen Mangel in diesem Gen geerbt haben und sind wahrscheinlich schweren Pankreatitis entwickeln.

So bietet die Gentherapie noch Hoffnung. Es bleibt in der Theorie gut, aber in der Praxis schwierig. Man kann nur hoffen, dass wie wir besser verstehen, wie zu reinigen und wachsen Stammzellen, wie Sie DNA effizient einsetzen und wie zur Überwindung epigenetische silencing es werden billiger, effektiver und mehr Krankheiten behandelbar werden.

Aber in naher Zukunft die Anzahl der Behandlungen und Menschen behandelt werden kleine – auch wenn der Zustand lebensbedrohlich ist und die Notwendigkeit extrem ist.

Die damit verbundene Idee der genetischen Verbesserung - die Veränderung unserer Genome, kosmetische Attribute oder sogar sportliche Leistung zu verbessern – zieht noch mehr Aufmerksamkeit als Gen-Therapie, aber es ist noch unwahrscheinlicher, eine weit verbreitete Realität werden.

Merlin Crossley eignet sich für die University of New South.Wales. Er erhält Forschungsförderung von National Health und Medical Research Council und der Australian Research Council

Dieser Artikel erschien ursprünglich in The Conversation. Lesen Sie die