Gen-Therapie schließlich gezeigt, dass Mukoviszidose-Patienten helfen

Seit 26 Jahren da Forscher zunächst das Gen für die zystische Fibrose, haben Wissenschaftler versucht, das Wissen nutzen, um die Krankheit zu behandeln. Nun, Gentherapie nachweislich betroffenen zum ersten Mal zu helfen.

Zystische Firbrosis ist die weltweit am häufigsten genetischen Krankheit diagnostiziert. 70.000 Menschen auf der ganzen Welt betroffen, verursacht es einen Build der zähen Schleim in der Lunge einen Platz bietet, wo Bakterien gedeihen können. Patienten neigen dazu, jung zu sterben – das Durchschnittsalter des Todes für die betroffenen in Großbritannien beträgt 41 — und Management der Krankheit erfordert regelmäßigen Anwendung von Antibiotika und Physiotherapie.

Nun hat ein Team von der University of Oxford eine Gen-Therapie-Technik für die Krankheit entwickelt, das gezeigt worden ist, um wirksam zu sein. Die Behandlung sieht Patienten inhalieren Dampf enthält fettige Bläschen – bekannt als Liposomen –, sind geschnürt mit gesunden DNA. In der Lunge gibt dies die Zellen.

In einer Studie von 116 Teilnehmer 62 erhalten monatliche Dosen der Therapie und eine Kontrollgruppe von 54 Kochsalzlösung inhaliert. Ihre Lungenfunktion wurde regelmäßig getestet, indem Sie messen wie viel Luft sie in einer einzigen Sekunde ausatmen können. Die Ergebnisse zeigen, dass im Laufe von 12 Monaten ausgestellt diejenigen, die die Behandlung 3,7 Prozent bessere Lungenfunktion als diejenigen, die das Placebo.

Das klingt nicht nach viel, aber es ist erwähnenswert, dass die Lungenfunktion des Patienten mit zystischer Fibrose in der Regel um 2 bis 3 Prozent pro Jahr sinkt. New Scientist weist darauf hin, dass den Unterschied durch das Medikament gewährte "könnte bedeuten, den Unterschied zwischen benötigen eine Lunge Transplantation im Alter von 60 statt 40."

Das ist natürlich wunderbare Nachricht für die betroffenen der Krankheit, wenn größere Tests erforderlich sein wird, bevor es als eine konventionelle Behandlung verwendet wird. Ebenso interessant ist jedoch die Tatsache, das die Arbeit zeigt, dass Gentherapien effektiv in die Lunge erfolgen können – öffnen der Tür für die Lieferung von anderen Gentherapien.

[Lanzette Respiratory Medicine über New Scientist]

Bild von Yale Rosen unter Creative Commons Lizenz