HIV-Gene erfolgreich bearbeitet von Immunzellen
Forscher an der Temple University haben CRISPR/Cas9-gen-editing-Tool verwendet, um das gesamte Genom von HIV-1 von infizierten Immunzellen des Patienten zu löschen. Es ist eine bemerkenswerte Leistung, die tiefgreifende Auswirkungen auf die Behandlung von AIDS und anderen Retroviren haben könnte.
Wenn wir über CRISPR/Cas9 denken neigen wir dazu, es als ein Werkzeug, um vererbbare genetische Krankheiten zu beseitigen, oder als eine Möglichkeit, neue Gene ganz einführen denken. Wie diese neue Forschung zeigt, es birgt aber auch großes Versprechen als ein Mittel, um Viren zu beseitigen, die ihre schändlichen genetischen Codes innerhalb von Wirtszellen gepflanzt haben. Diese neueste Errungenschaft nun erscheint in Nature Scientific Reports.
Retroviren, im Gegensatz zu normalen 08/15 Viren, legen Sie Kopien von ihrem Genom in Wirtszellen um replizieren. Antiretrovirale Medikamente haben sich bewährt bei der Kontrolle von HIV nach der Infektion, aber Patienten, die Einnahme dieser Medikamente leiden einen schnellen Rückfall. Einmal bekräftigt Behandlung stoppt, das HI-Virus selbst, Schwächung des Immunsystems, damit das Auftreten von Acquired Immune Deficiency Syndrom oder AIDS auslösen.
Im Laufe der Jahre haben Wissenschaftler gekämpft, um HIV aus infizierten CD4 + T-Zellen, eine Art von weißen Blutkörperchen zu entfernen, die Infektion bekämpft. Viele dieser "Shock and Kill" Bemühungen waren erfolglos. Die kürzlich erfolgten Einführung der CRISPR/Cas9 hat jetzt einen neuen Ansatz inspiriert.
Genetiker Kamel Khalili und Kollegen an der Temple University extrahiert infizierte T-Zellen von einem Patienten. Das Team der modifizierte Version des CRISPR/Cas9 — die richtet sich speziell an HIV-1 DNA-Tat ein Übriges. Erstens führen Sie RNA methodisch machte seinen Weg über die gesamte T-Zell-Genom auf der Suche nach Anzeichen von viralen Komponenten. Sobald es eine Übereinstimmung erkannt, ein Enzym Nuklease herausgerissen, die beanstandeten Stränge aus der T-Zell-DNA. Dann der Zelle eingebaute DNA Reparatur Maschinen die losen Enden geflickt.
Nicht nur haben dies entfernt die virale DNA, so geschah dies dauerhaft. Was mehr ist, weil diese mikroskopisch kleinen genetischen System innerhalb der Zelle blieb es staved Weg weitere Infektionen als Partikel von HIV-1 versuchte, ihren Weg zu schleichen von unbearbeitete Zellen zurück.
Die Studie wurde auf T-Zellen in einer Petrischale durchgeführt, aber die Technik erfolgreich gesenkt der Viruslast im extrahierten Zellen des Patienten. Dies legt nahe, dass es als Behandlung verwendet werden könnte. Jedoch kann es Jahre dauern, bis wir sehen, dass passieren. Doch die Forscher ausgeschlossen, Ziel-Effekte (z.B. unerwartete Nebenwirkungen der gen-Bearbeitung) und potentielle Toxizität. Sie zeigten auch, dass die HIV-1-ausgerottet Zellen wachsen und normal zu funktionieren.
Diese Erkenntnisse "die Wirksamkeit der unser gen editing-System bei der Beseitigung von HIV von der DNA der CD4-T-Zellen und durch die Einführung von Mutationen in das virale Genom dauerhaft Inaktivierung der Replikations zeigen", sagte Khalili in einer Erklärung. "Darüber hinaus zeigen sie, dass das System Zellen vor Reinfektion schützen kann und die Technologie für die Zellen, mit keine toxischen Effekte sicher ist."
Diese Technik für schnippeln, fremde DNA hätte Auswirkungen auf die damit verbundene Forschung, einschließlich Behandlungen für Retroviren, die Krebs und Leukämie und die Suite von Retroviren, die derzeit betroffen Begleiter und Tiere verursachen. Wie Exzision BioTherapeutics CEO und Präsident Thomas Malcolm, spiegeln"diese spannende Ergebnisse auch unsere Fähigkeit, virale gen Ziele für die sichere Beseitigung der virale Genom in unserer aktuellen Pipeline des Gens Therapeutika bearbeiten auswählen."
Malcolm hat guten Grund, aufgeregt zu sein: seine Firma hält ausschließliche Rechte, um diese Technologie zu vermarkten.