Neue Krebs-Therapie lässt drei Tote

Klinische Studien eine vielversprechende neue Therapie, in der weißen Blutkörperchen umprogrammiert werden, um Krebszellen angreifen führte zum Tod von drei Patienten. Als Reaktion darauf hat die US Food and Drug Administration eine vorübergehende Unterbrechung der Prüfung bestellt.

Die neue Therapie, genannt JCAR015 (auch bekannt als der "ROCKET"-Studie), nutzt gentechnische Immunzellen – bekannt als Auto-T-Zellen – um akute lymphoblastische Leukämie (ALL) bei Erwachsenen zu behandeln, ein Krebs des Immunsystems, die aus der frühen Version von weißen Blutkörperchen beginnt genannt Lymphozyten im Knochenmark. Sobald diese juiced Up CAR-T-Zellen in die Blutbahn des Patienten wieder eingeführt werden, sollten sie Krebs von Verbreitung und packt verhindern. In einer Studie Anfang dieses Jahres ging 94 Prozent der unheilbar kranke Patienten, die mit Auto-T behandelt wurden in Remission.

Es ist ein unglaublich viel versprechenden neuen Ansatz zur kämpft gegen Krebs – aber jetzt gab es ein herben Rückschlag. Drei Patienten, alle jünger als 25, starben in einer Juno Therapeutics Phase II-Studie, die die CAR-T-Zellen verwendet hat, um alle zu behandeln. Die Patienten starben nach überschüssige Flüssigkeit im Gehirn (zerebrale Ödeme) angesammelt. In allen Fällen geschah den Tod, nachdem ein Chemotherapeutikum, Fludarabin, das Behandlungsschema hinzugefügt wurde.

Der erste Tod im Mai passiert, aber Juno war nicht sicher über die Ursache des Todes, sagt, "eine Veränderung zu diesem Zeitpunkt nicht gerechtfertigt war." Den späteren Tod von zwei weitere Patienten aufgefordert beide aus zerebrale Ödeme in der letzten Woche die Aufmerksamkeit von der FDA, die eine sofortige, aber zeitlich begrenzt, Halt zu den Prüfungen ausgestellt.

Juno ist die Schuld der Todesfälle auf die Entscheidung, Fludarabin in der Behandlung einer chemischen cocktail einzuführen, die arbeitet, um bestehende Immunzellen des Patienten ausspülen. Dementsprechend hat das Unternehmen gebeten, die Versuche neu zu starten, aber ohne den Vorteil der Fludarabin. Die FDA will Juno, seine Patienten Einwilligungserklärungen, investigative Broschüre, Prüfplan und eine Präsentation machte es gestern bei der FDA zu überarbeiten. Von den 90 Patienten erwartet, an der Studie teilzunehmen haben nur 20 bisher eingeschrieben waren.

Trotz Juno Anspruch gibt es keine schlüssigen Beweise dafür, dass die Chemotherapie für die zerebrale Ödeme verantwortlich war. Dr. Stephan Grupp, Professor an der University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, befindet sich mitten in einer ähnlichen Studie, die Auto-T-Zellen verwendet, um Patienten mit pädiatrischen akute lymphoblastische Leukämie zu behandeln. Er sagt, ist es verfrüht, die Schuld auf Fludarabin pin. Grupp Team hat nicht gesehen, signifikante Gehirn Schwellung bei ihren Patienten, die die gleiche Chemotherapie Medikament erhalten haben. Ein paar zentrale Nervensystem Probleme eingehalten worden, einschließlich der Verwirrung, Aphasie und beschlagnahmen, aber sie haben alle alles gelöst.

"Natürlich, es immer schwer zu Attribut Toxizität für die Chemo im Gegensatz zu den CAR-T-Zellen wenn beide sind etwa zur gleichen Zeit gegeben, aber wir, dass die selbstlimitierend CNS Nebenwirkungen berichteten wir von unserer Studie eher glauben auf die T-Zellen zurückzuführen sind", erklärte Grupp. "Gerade jetzt, sehe ich nicht, diese Auswirkungen auf anderen CAR-T-Studien oder das Feld als Ganzes, da dieses Problem nicht auftritt im weiteren Sinne gesehen werden. Möglicherweise gibt es einige Diskussionen über die angemessene Rolle der Medikament Fludarabin, aber dies wäre ein zentrales Thema."

Wie Yahoo! Finance berichtet, schickte Nachricht der Patienten Todesfälle Juno Aktienkurs um 31 Prozent spät gestern. Investoren sind offensichtlich nervös, aber es ist zu früh, um über diese vielversprechenden neuen Ansatz in der Krebstherapie in Panik. Wissenschaft ist schwer, und bedauerlicherweise gibt es zwangsläufig Rückschläge wie dieser sein.