Wird dieser ALS inspirierter Gesang Kampagne Hilfe Elizas Leben retten?

Nach mehr als $ 1 Million in einem Zeitraum von Monaten zu erhöhen, ist Eliza O'Neills Familie näher als jemals zur Finanzierung eine klinische Prüfung zu der 4-j hrige Sanfilippo-Syndrom, eine seltene Neuro-degenerative Erkrankung, retten, wenn sie unbehandelt, bald Eliza ihrer Rede, ihre Fähigkeit zu gehen und am Ende ihres Lebens rauben wird. Aber sie sind immer noch mehr als $600.000 hinter ihrer Online-Fundraising-Ziel und ihre Fundraising Termindruck am Ende des Monats.

"Um die Mittel wo wir zuversichtlich sind, dass die Testversion wird vollständig finanziert werden, für alle Kinder zu beteiligen, wir haben Ende Oktober zum Ziel gesetzt," erzählte Elizas Vater Glenn mir in einer e-Mail. "Musst du eine Linie in den Sand zu zeichnen, und wenn es das Leben Ihres Kindes auf der Linie ist, wollen Sie nicht schneiden Sie es in der Nähe."

Nach der Hauptrolle in ein virales Video Frühjahr des vergangenen Jahres und GoFundMe.com des Fundraising Rekord durch die Einsparung Elisa im Juni letzten Jahres Kampagne, hofft die South Carolina-Familie nun, dass ein Monat alte Fundraising Push nach dem Vorbild der erfolgreichen ALS Eiskübel Herausforderung wird Wunder wirken. Die #Sing2Lines-Kampagne bittet die Teilnehmer selbst aufzeichnen singen oder Lippe-synching zwei Zeilen eines Liedes, fünf Freunde, dasselbe zu tun und stellen das Video online herausfordern. Spenden im Zusammenhang mit der Kampagne – Teilnehmer werden gebeten, geben Sie $50 – dazu beigetragen, eine zusätzliche $75.000, mit jeder von Kindern bis zu Polizisten zu einem Festzug Schönheitsköniginnen Schauspielerin Andie McDowell Teilnahme zu generieren.

"ALS Geschichte", sagte Glenn O'Neill. "Wir brauchen nicht Geschichte, aber Hilfe benötigen machen."

Obwohl die O'Neills erstaunliche Fortschritte gemacht haben, bei der Beschaffung von Bewusstsein und Geld für Sanfilippo-Syndrom, die Tatsache, dass die Krankheit so selten ist — betrifft nur ein 70.000 Geburten, nach Angaben der Regierung – hat ihren Kampf sehr viel schwieriger. Forbes berichtet, dass weniger als 500 Medikamente von der FDA zur Behandlung einiger 7.000 seltener Krankheiten zugelassen sind.

Die Behandlung, die die O'Neill-Familie zählt auf wird voraussichtlich Anfang 2015 Genehmigung für eine klinische Studie von der FDA zu gewinnen. Die Behandlung ist eine vielversprechende Gentherapie erstellt von Forschern an der bundesweiten Kinderkrankenhaus in Columbus, Ohio, und wenn alles klappt wie geplant, es wird verabreicht werden ab Februar dieses Jahres neun Kinder, darunter Eliza. Neun weitere Kinder können auf einen zusätzlichen Standort in Europa behandelt werden.

"Wenn es beim Menschen wirkt, wie es in den Tiermodellen, ist es ein Wunder," sagte O'Neill. "Aber wir wissen nicht, dass, bis wir diese Studie finanzieren."

Die O'Neill Familie gemeinnützige Stiftung, die Heilung Sanfillipo, hat in der Zwischenzeit auch unterstützt und finanziert den Zuschuss für einen Zuschuss von $ 1,5 Millionen von den National Institutes of Health schreiben, aber es bleibt fraglich, ob die NIH, die ihren Haushalt zerschnitten letztes Jahr gesehen haben, letztlich das Geld zu ersparen haben wird.

"Wir gehen zum fundraising als ob dies nicht kommt, denn bis wir die Prüfung zu der Studie sehen, können wir nie sicher sein," sagte O'Neill.

Während sie arbeiten um Geld zu erhöhen, arbeiten die O'Neills auch um Eliza ihre aktuellen Fähigkeiten zu erhalten. Eine Video gepostet im August zeigt ihr singt das Lied "Wir sind jung" von der Band Spaß.

"sie ist so inspirierend und mutig. Ihr flüstere ich jeden Abend vor dem Schlafengehen wie unglaublich stolz, dass wir von ihr sind,"sagte ihr Vater. "sie ist nicht einmal bewusst, wie stark sie ist."

Bild mit freundlicher Genehmigung von www.savingeliza.com