Anekdoten sind toll – wenn sie Daten genau vermitteln

Kanal 4 berichtete, dass eine Studie im Lancet zeigten, dass ein neues Medikament die Symptome der Muskeldystrophie Duchenne's reduziert hatte. Die Studie zeigt leider nichts dergleichen

Auf Channel 4 News haben Wissenschaftler eine neue Behandlung für Muskeldystrophie Duchenne's gefunden. "Eine Studie im Lancet heute zeigt ein Medikament injiziert wöchentlich für drei Monate scheint die Symptome reduziert haben", sagen sie. "Es ist, zwar keine Heilung erscheint es, die Symptome zu reduzieren."

Die Studie zeigt leider nichts dergleichen. Das Gen für die Herstellung einer Muskelprotein namens Dystrophin ist bei Patienten mit DMD beschädigt. Der Lancet Papier zeigt eine neue Behandlung führte zu einigen Wiederherstellung des Dystrophin-Produktion bei einigen Kindern in einer kleinen Studie entblindet.

Das ist nicht dasselbe wie Symptome zu verbessern. Aber Channel 4 bekräftigt ihr Verfahren gegen die Mutter von zwei Teilnehmer an der Studie. "Ich denke,... für Jack es gepflegt seine Mobilität... mit Tom, es gibt auf jeden Fall wesentliche Änderungen... mehr Energie, hat er weniger ermüdet."

Woher kam diese positiven Anekdoten? Leider kommen sie aus dem Great Ormond Street Hospital-Pressetext (die durch evidenzbasierte Politik Wonk Evan Harris online aufgespürt wurde). Es fasst die Dystrophin-Ergebnisse genau, aber dann, einmal mehr präsentieren sie eine anekdotische Fallstudie Weg weiter zu gehen: "unsere ganze Familie bemerkt einen deutlichen Unterschied in ihrer Lebensqualität und Mobilität in diesem Zeitraum. Wir fühlen es half Jacks Mobilität verlängern und Tom wurde deutlich weniger müde."

Es gibt hier zwei Probleme. Erstens sind Anekdoten eine große Kommunikations-Tool, aber nur, wenn sie genau die Daten veranschaulichen. Die Anekdoten hier deutlich hinausgehen. Great Ormond Street bestreiten, dass dies problematisch ist (obwohl sie ihre Pressemitteilung online geändert haben). Ich stimme überhaupt nicht (und das ist natürlich nicht das erste Mal wurde eine akademische Pressemitteilung suboptimal).

Aber diese Geschichte ist auch eine Erinnerung daran, dass wir immer mit "surrogate" Ergebnisse vorsichtig sein sollte. Die biologische Veränderung gemessen war wichtig und gute Gründe für Optimismus, weil es zeigt, dass die Behandlung tut was es soll, in den Körper. Aber Dinge, die in der Theorie funktionieren funktionieren nicht immer in der Praxis, und zwar ein messbarer biologischer Indikator einen Hauch etwas arbeitet, können solche Ergebnisse oft irreführend sein.

Beispiele sind leicht zu finden, und von einigen der größten Krankheiten in der Medizin. Die Allhat (Antihypertensiva und lipidsenkenden Behandlung zu verhindern Herzinfarkt Trial) war riesig, Vergleich verschiedener Blutdruck-Medikamente. Einerseits gegenüber 9.000 Patienten auf Doxazosin gegen 15.000 auf Chlorthalidone. Beide waren zur Blutdrucksenkung bekannt, und die Menschen davon ausgegangen, dass sie auch das Risiko eines realen Ergebnisse, wie Schlaganfall und Herzinfarkt senken würde.

Aber Patienten auf Doxazosin stellte sich heraus, haben ein höheres Risiko für Schlaganfall und Herz-Kreislauf-Probleme, als Patienten, Chlorthalidone – obwohl beide Blutdruck – soweit abgesenkt, dass die Studie vorzeitig beendet wurde. Blutdruck, war in diesem Fall kein zuverlässiger Ersatz-Ergebnis für die Beurteilung des Medikaments Vorteile auf die realen Ergebnisse.

Dies ist kein isoliertes Beispiel. Bei der Behandlung von Diabetes wird HbA1c oft überwacht, es ist eine Kennzahl der Blutzuckerwerte während der letzten zwölf Wochen. Viele Medikamente, wie z. B. Rosiglitazone, zugelassen auf dem Gelände reduzieren sie Ihr HbA1c-Niveau. Aber dies ist wiederum nur ein Surrogat-Ergebnis: was uns wirklich wichtig bei Diabetes sind reale Ergebnisse wie Herzinfarkte und Tod. Und wenn diese schließlich gemessen wurden, es stellte sich heraus Rosiglitazon, beim Absenken HbA1c Niveaus effektiv, massiv erhöht Ihr Risiko für Herzinfarkt. (Es wurde nun ausgesetzt.)

So sind Verbesserungen am Surrogat biologischen Folgen, die im Körper gemessen werden können einen starken Hinweis, den etwas funktioniert – und ich hoffe, diese neue DMD-Behandlung erweisen sich als effektiv – aber auch in den etabliertesten Surrogat Maßnahmen und Medikamente, diese Endpunkte können erweisen sich als irreführend. Menschen schreiben von Pressemitteilungen und Schafhaltung sollten Irreführung Patienten Anekdoten in unseren Wohnzimmern vor Augen führen.