Neue Leukämie-Behandlung des Babys, die anderen mit Krebs helfen könnte

Eine gen-editing-Technologie, die Schlagzeilen vor kurzem für erfolgreichen Behandlung ein Baby mit Leukämie vielleicht eines Tages verwendet werden, um andere Arten von Krebs zu behandeln, sagen Experten.

Layla Richard war gerade 14 Wochen alt, als sie diagnostiziert wurde, akute lymphoblastische Leukämie (ALL), nach dem Great Ormond Street Hospital in London, wo sie behandelt wurde. Obwohl Ärzte mehrere Behandlungen zuvor versucht hatte, hatte nichts gearbeitet.

Das Krankenhaus bot Laylas Familie die Chance, eine experimentelle Therapie ausprobieren, die nur in Mäusen verwendet worden war. Die Forscher nahmen Blut, die gespendet worden, und die weißen Blutkörperchen genannt T-Zellen, die normalerweise zur Bekämpfung von Infektionen im Körper helfen aussortiert. Anschließend bearbeitet sie die Zellen Gene, die gab der Zellen der Fähigkeit, den Krebs anzugreifen und Layla die Zellen injiziert.

In Zukunft könnte dieselbe Technik verwendet werden zur Behandlung von Menschen mit anderen Blutkörperchen Krebsarten, wie chronischer lymphatischer Leukämie und Myelom/Plasmozytom, Dr. Waseem Qasim, einer der Ärzte im Krankenhaus gearbeitet Laylas Fall Leben Wissenschaft erzählt.

Und obwohl es wird immer schwieriger, die Behandlung für Krebserkrankungen zu verwenden, die solide Tumoren bilden, suchen Forscher die Möglichkeit der Verwendung zur Behandlung von Menschen mit einem solchen Krebs, genannt Neuroblastom, die in den Nervenzellen beginnt, nach der American Cancer Society. [5 erstaunliche Technologien, die Biotechnologie revolutioniert werden]

Was Laylas Fall besonders die Verwendung des Designers T-Zellen war, sagte Dr. Madan Jagasia, des ambulanten Stem Cell Transplantation Program an der Vanderbilt-Ingram Cancer Center, wer nicht in der Behandlung von Layla beteiligt war.

Die genetische Technik, die Forscher zur Behandlung von Layla nicknamed TALEN (steht für Transkription Aktivator-ähnliche Effektor Nuklease). Es handelt sich um ein Enzym, das funktioniert wie eine kleine Schere und schneidet Gene. In Laylas Fall die Forscher bestimmte Sequenzen aus der DNA der gespendeten Zellen heraus geschnitten und gebrochen Genomsequenzen korrigiert.

Dieses Gen Bearbeitung umprogrammiert Zellen zur Bekämpfung von Leukämie-Zellen.

Es ist noch unklar, wie lange die Behandlung Laylas Leukämie in Schach halten. "Wir wissen nicht, ob dies in eine Heilung übersetzt", aber die Behandlung setzte sie in Remission, die lang genug für Ärzte durchführen eine Knochenmark-Transplantation, die Krebs für eine lange Zeit in Schach halten können, sagte Jagasia.

Für Layla, die Behandlung selbst dauerte nur etwa 10 Minuten – die gentechnisch bearbeiteten Zellen erhielten durch eine IV-Leitung. Aber nachdem die Zellen geliefert wurden, verbrachte mehrere Monate in Isolation, um vor Infektionen geschützt bleiben, während ihr Immunsystem schwach, war laut Aussage aus dem Krankenhaus.

Sobald die gentechnisch bearbeiteten Zellen ihre Aufgabe, alle Leukämie-Zellen töten beendet hatte, erhielt Layla eine Knochenmark-Transplantation um ihr gesamtes Immunsystem durch gesunde Zellen ersetzen. Jetzt erholt zu Hause Layla noch für regelmäßige Vorsorgeuntersuchungen zurück, dass Ärzte ihr Knochenmarkzellen und Blutkörperchen betrachten können, zählt laut Krankenhaus.

Die Ärzte, die Layla, zusammen mit Forschern am University College London und Biotech-Unternehmen Cellectis, behandelt hatte gearbeitet, um diese T-Zellen zu verfeinern. Die Zellen von Spendern gesammelt, bearbeitet und gefroren in Dosen, die aufgetaut und auf Nachfrage für Patienten, die T-Zellen benötigen zur Verfügung gestellt werden können. Jagasia sagte, dass der wesentliche Vorteil, diese "handelsübliche" (d.h., Ready-to-Use) Behandlungen ist, dass weniger Zeit erforderlich ist, die Behandlung für den Patienten.

"Es wirklich eine bahnbrechende Technologie, da konnte man diese T-Zellen in einem Labor überall sitzen, und Sie hätte ein Patient T-Zellen zu sammeln", sagte Jagasia Leben Wissenschaft. "Es ändert sich wirklich Krebs Therapie Bereich komplett."

Obwohl mehr Forschung notwendig ist, sind klinische Studien von Cellectis finanziert derzeit in Planung, die gentechnisch bearbeiteten T-Zellen in größeren Gruppen von Erwachsenen und Kindern, die Blutkörperchen Krebsarten haben zu testen. Die Prüfungen sollen Anfang 2016 beginnen.

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