Wie Grundlagenforschung medizinischen Fortschritt Kraftstoffe

Dieses Bild kann kompliziert aussehen, aber es erzählt eine ziemlich einfache Geschichte über Grundlagenforschung: Lernen mehr über grundlegende Lebensprozesse kann ebnen den Weg für medizinische und andere Fortschritte.

In diesem Beispiel standen Forscher unter der Leitung von Matthew Disney des Scripps Research Institute Florida Campus besser zu verstehen, dass die strukturellen Grundlagen der myotonische Dystrophie Typ 2 (DM2), eine relativ seltene Form der Muskeldystrophie Altersdiabetes vererbt. Die Erkrankung wird durch eine Störung in den normalen Prozess der Replikation der DNA, die Ergebnisse in einem gen mit einer Art "Stottern" in seinen Code verursacht. Dieses Gen erzeugt wiederum ein RNA-Molekül mit einer ungewöhnlichen, Haarnadel Struktur, die dann an bindet und inaktiviert ein essentielles zelluläres Protein namens MBNL1.

Medikamente, die Ziel "giftig" RNA-Moleküle wie die gefunden in DM2 sind dünn gesät, wie die Entwicklung solcher Verbindungen ist technisch anspruchsvoll. Die Disney-Lab überwand dieses Hindernis mit einem unkonventionellen Ansatz. Zunächst ermittelt die Wissenschaftler die detaillierte, dreidimensionale Struktur der Haarnadel-wie RNS-Molekül in DM2 gesehen. Dann, sie verwendet diese Informationen, um Design-Medikamenten-Kandidaten, die an binden – und verringern die negativen Auswirkungen der — "giftig" RNA. Sie fanden heraus, dass auch in kleinen Mengen, diese Designer-Moleküle deutlich normale MBNL1-Funktion in einem zellulären Modell von DM2 wiederhergestellt. Während dieser Arbeit noch in den frühen Stadien ist, kann es zur Behandlung der Erkrankung eines Tages von potenziellen halten.

Disney ist nur eine von 300.000 Wissenschaftlern an mehr als 2.500 Universitäten, medizinischen Fakultäten und anderen Forschungseinrichtungen in allen Staaten, die auf mehr als 50.000 durch die National Institutes of Health geförderten Forschungsprojekten tätig sind. Diese Ermittler wollen Diagnose, Behandlung und Prävention, oft durch besseres Verständnis der biologischen Regeln des Lebens zu verbessern. Frühere Studien wie elektrische Felder Bakterien beeinflussen, zum Beispiel zu ein wichtiges Krebsmittel Cisplatin geführt Ein weiteres Krebsmedikament, Velcade, wuchs aus der Forschung auf eine zelluläre Müllentsorgung. Studien wie Viren Bakterien infizieren führte zu die Entdeckung der Restriktionsenzyme, die jetzt ein Eckpfeiler der Biotechnologie-Branche.

Zusätzlich zu den medizinischen Anwendungen führte Grundlagenforschung zu einigen anderen bekannten Technologien. Z. B. Gefriertrocknung wurde ursprünglich als eine Methode zu konzentrieren und zu bewahren Laborproben, Wäsche Fleckenentferner kam aus Studien von Verdauungs-Enzymen und verbesserte Vaterschaftstests resultierte aus einer Technik, die zuerst entwickelt, um bestimmte Teile der DNA für das Studium in Serienfertigung herzustellen.

Erfahren Sie mehr über NIH-finanzierten Forschung in den Hals des Waldes!

This im Life Science-Artikel wurde bereitgestellt, um zu Leben-Wissenschaft in Zusammenarbeit mit der Nationales Institut der allgemeinen medizinischen Wissenschaften und ein Teil der National Institutes of Health .

Weitere Informationen:

Beispiele für biomedizinische Grundlagenforschung und Fortschritte

Auswirkungen der NIH Forschung

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