Neue RNA ausgerichtete Behandlung konnten seltene Krankheit behandeln.

In einer Meilenstein-Studie zeigten Forscher die Sicherheit eine neue Behandlung, die stört die Fähigkeit des Körpers, ein bestimmtes Protein, die letztlich dazu beitragen können, Patienten zu behandeln, die das seltene, oft unheilbare und tödliche Krankheit Amyloidose zu machen.

Die Behandlung beinhaltet eine Art von RNA, ein Molekül beteiligt, die körpereigene DNA-Code in Proteine übersetzt. Forscher produziert einen spezifischen Molekül, das das Stück RNA verantwortlich für die Erstellung eines Proteins namens Transthyretin ausgerichtet.

Bei Menschen mit Transthyretin-Amyloidose Transthyretin Falten unsachgemäß, Klumpen zusammen in namens Amyloide Plaques und dann beeinträchtigt, Nerven und das Herz.

"Entwickeln wir ein Werkzeug, um das abnormale Protein zu unterdrücken, das die Krankheit [Transthyretin-Amyloidose] verursacht, und wir erwarten in naher Zukunft eine neue und starke Medikament zur Behandlung von unseren Patienten," sagte der leitende Forscher Dr. Teresa Coelho, des Hospital de Santo Antonio in Porto, Portugal.

Die Studie im New England Journal of Medicine (28. August) heute.

Amyloidose: Eine tödliche Krankheit

Es gibt mehrere Arten von Amyloidose – sie unterscheiden sich durch das Protein betroffen und welche Organe betroffen sind. Transthyretin-Amyloidose ist eine vererbte, Single-gen-Erkrankung, und ist in Portugal weit häufiger als anderswo. Ein in 538 Menschen im Norden Portugals haben die Bedingung, während in den Vereinigten Staaten, die Rate wird angenommen, dass zwischen 1 in 100.000 und 1 in 1 Million, entsprechend der National Institutes of Health.

Transthyretin ist in der Leber produziert, und die einzige verfügbare Behandlung für Transthyretin-Amyloidose in den Vereinigten Staaten ist eine Lebertransplantation, die viele Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose nicht Kandidaten für wegen ihres Alters oder ihrer Gesundheit sind.

Der Zustand ist ansonsten nicht heilbar, und Patienten sterben in der Regel fünf bis 15 Jahre nach der Diagnose.

Mit der neuen Behandlung, genannt ALN-TTR02 verhindert, dass die RNA-Interferenz Montage des fehlerhaften Proteins." Wir haben keine Beweise, dass Transthyretin... ist lebensnotwendig, "Coelho sagte. So sagte ein Medikament, das seine Produktion unterdrückt das perfekte Werkzeug, um zu verhindern, dass die tödlichen Folgen der Amyloidose, sie.

Im Rahmen der Prüfung 32 Amyloidose-Patienten, die die Droge nahm sah eine etwa 70 bis 80 Prozent Reduzierung ihrer Transthyretin-Ebenen. Es ist unklar, was die langfristigen Ergebnisse möglicherweise einschließlich ob Personen, die die Droge länger leben.

Zum besseren Verständnis der Wirkungen der Droge, die Forscher auch gab es 17 gesunden Menschen und fand, dass sie keine Nebenwirkungen erlebt. [7 bizarre Nebenwirkungen]

"Es ist eine beeindruckende Zahl, aber wer weiß, mit Amyloid, wieviel ausreichen, um zumindest verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit, ist", sagte Dr. Morie Gertz, einen Hämatologen an der Mayo Clinic. "Es ist ein wichtiger Beweis des Prinzips; "Ich weiß nicht, dass es einen klinischen Durchbruch für Patienten ausgehen wird."

Gewusst wie: Amyloidose zu stoppen

Coelho erzählt LiveScience, dass Pläne sind unterwegs für eine Phase-III-Studie, der letzte Schritt des Drogentests vor der Genehmigung. Allerdings gibt es noch eine Reihe von Straßensperren und Forscher betont, dass das neue Medikament begrüßen wäre, viel mehr Forschung notwendig ist.

Dr. Raymond L. Comenzo, Direktor der Blutbank und Stammzellen Verarbeitung Labor an der Tufts Medical Center, sagte, dass während die Studie einige Wirksamkeit für das Medikament zeigten, es schwierig für Alnylam, das Unternehmen sein kann, das macht die Droge, um Zustimmung von der Food and Drug Administration zu gewinnen, weil ein Test für das Überleben einen Großteil der Zeit dauern würde, wenn das Medikament patentiert werden würde.

Infolgedessen kann Alnylam Pharmaceuticals, die Finanzierung für die Studie, das Medikament an anderer Stelle genehmigt bekommen und bringen sie später den Vereinigten Staaten.

Comenzo, der zusammen mit Gertz Teil des medizinischen Beirats für die Amyloidosis Stiftung, fügte hinzu, dass die neue Studie eine von drei Methoden untersucht verwendet, um das Fortschreiten der Amyloidose Einhalt zu Gebieten.

Bei einem anderen Ansatz arbeiten die Medikamente um die Proteine zu stabilisieren und halten sie von Amyloiden bilden. Ein Medikament, das funktioniert auf diese Weise, genannt Tafamidis, ist in Europa verbreitet, aber nicht von der FDA zugelassen wurde. Die dritte Technik umfasst versucht der amyloiden auflösen, die sich gebildet haben, sagte Comenzo.

Er sagte, die Zusammenarbeit der Gemeinschaft der Amyloidose in Medikamentenstudien hat Forschung maßgeblich, und er ist hoffnungsvoll aber bewachten über die neue Behandlung.

"Es ist eine sehr spannende, aber sehr frühe Entwicklung, und ich denke sehr viel versprechend für Patienten im Zusammenhang mit Withtransthyretin Amyloidose hat", sagte Comenzo.

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