Neues Medikament kann Schmerz Sichelzell-Anämie lindern.

Eine neue Studie schlägt vor, ein neues Medikament Blutflusses bei Patienten mit Sichel-Zelle Krankheit, Schmerzen lindern und reduzieren ihr Risiko des Sterbens von den Zustand verbessern kann.

Das Medikament ist nur einer der vielen Ansätze, die als eine neue Therapie für Sichel-Zelle Krankheit untersucht werden. Derzeit gibt es nur ein Medikament namens Hydroxyharnstoff, genehmigt durch die US Food and Drug Administration zur Behandlung der Bedingung und nicht alle Patienten darauf zu reagieren.

"Hydroxyurea sehr nützlich erwiesen hat, und für einige Patienten, es war toll," sagte Dr. Martin Steinberg, ein Professor an der Boston University School of Medicine, Sichel-Zelle Krankheit studiert. Aber weil es für jeden funktioniert, "Es ist von entscheidender Bedeutung, andere Arten von Medizin zu entwickeln, die Möglichkeiten zu, die unterscheiden sich arbeiten von der Funktionsweise von Hydroxyharnstoff," sagte er.

Die neue Studie wurde bei Mäusen, und weitere Forschung ist notwendig, um festzustellen, ob das Medikament bei Menschen, arbeiten die Forscher sagten.
Die Studie wurde in der Fachzeitschrift Blood 13. Januar veröffentlicht.

Blutgefäße blockiert

Sichel-Zelle Krankheit ist eine erbliche Krankheit, die in die roten Blutkörperchen sind eine verzerrte Form sind sie manchmal C-förmige anstelle ihrer normalen Ringform. Die Änderung ergibt sich aus abnorme Hämoglobin ein Protein in den roten Blutkörperchen, die Sauerstoff durch den Körper trägt. Die Zellen können Blutgefäße, was zu Schmerzen, Orgel und Nervenschäden und Schlaganfall blockieren. In einer Person mit der Erkrankung sind nicht alle roten Blutkörperchen sichelförmige jederzeit nehmen sie auf die Form als Reaktion auf einen Stressor, wie der Mangel an Sauerstoff, Austrocknung oder Infektion.

Menschen mit Sichelzellkrankheit möglicherweise Sichelzell-Anämie, die schwerste Form der Krankheit oder Sickle Cell Trait, einer weniger schweren Form. In den Vereinigten Staaten sind Afro-Amerikaner von 70.000 bis 100.000 geschätzt, Sichelzell-Anämie, haben nach der Centers for Disease Control and Prevention.

Forscher sind nicht ganz sicher, wie die Zellen Blutgefäße blockieren, aber sie scheinen leichter an die innere Auskleidung der Blutgefäße zu halten. Das neue Medikament wirkt indem Sie verhindern, dass Sichel Zellen und weißen Blutkörperchen an die Wände der Blutgefäße.

Die Forscher das Medikament in Mäusen injiziert, und dann die Mäuse eine stressige Situation einer Umgebung mit wenig Sauerstoff ausgesetzt.
Das Medikament reduziert das Anhaften von den roten Blutkörperchen, die Wände der Blutgefäße um 90 Prozent. Die Mäuse auch zeigte erhöhte Durchblutung und reduziert die Sterblichkeit, im Vergleich mit Mäusen, die nicht mit dem Medikament injiziert.

Der nächste Schritt wäre, das Medikament in einer klinischen Studie zu testen, sagte Studie Forscher Diana Gutsaeva, ein Physiologe und Molekularbiologe an Georgien Health Sciences University in Atlanta.

Ein Nachteil der Therapie ist, dass es injiziert werden muss. Tablettenform des Medikaments bevorzugt werden würde, denn es ist schwer zu bekommen Patienten zu einer Behandlung einzuhalten, die injiziert werden müssen, sagte Steinberg.

Ein weiteres Medikament, das in sehr ähnlicher Weise arbeitet bereits in klinischen Studien getestet wurde, sagte Steinberg. Die Studie wurde jedoch aus finanziellen Gründen beendet, bevor die Forscher das Medikament Wirksamkeit bestimmen könnte.

Alternative Wege

Forscher wissen nicht, wie Hydroxyurea funktioniert, aber sie denken, dass es die Menge des fetalen Hämoglobins im Körper steigt. Fetalen Hämoglobins findet sich in den roten Blutkörperchen von Föten und Neugeborenen und hat eine verbesserte Fähigkeit, Sauerstoff zu binden. Es ist auch frei von der Anomalie, die Sichel-Zelle Hämoglobin belastet. Rote Blutkörperchen mit fetalen Hämoglobins nehmen also nicht auf eine Sichelform.

Menschen verlieren ihre Fähigkeit zu fetalen Hämoglobins wenige Monate nach der Geburt. Hydroxyharnstoff wahrscheinlich funktioniert indem es einfacher, fetalen Hämoglobins wieder zu machen, sagte Steinberg.

Viele neue Therapien für Sichel-Zelle Krankheit konzentrieren sich auf versuchen, fetalen Hämoglobins im Körper zu erhöhen. Zum Beispiel sollen einige Gene aktivieren, die fetalen Hämoglobins zu machen.

Wenn die Menge des fetalen Hämoglobins im Körper erhöht werden könnte, so dass 20 bis 30 Prozent der roten Blutkörperchen fetalen Hämoglobins statt Sichel Hämoglobin enthalten und dies gelang schon früh im Leben der Patienten, die die Krankheit geheilt werden könnte, sagte Steinberg.

Im Hinblick auf künftige Therapien sagte Steinberg die effektivste würde wahrscheinlich fetales Hämoglobin-Werte erhöhen. Aber da dies nicht möglich sein könnte, andere Wege verfolgt werden sollte, wie die Verhinderung Zelladhäsion. Andere Therapien beinhalten den Patienten Stickstoffmonoxid, die Blutgefäße entspannt und hat gezeigt, dass Schmerzen bei Sichelzellanämie Patienten zu lindern.

"Ich denke, dass all diese Dinge sind potentiell wertvolle Beigaben,", sagte Steinberg. "sie alle angestrebt werden sollte, weil Sie nicht wissen, was am Ende herauskommen wird," sagte er.

Weitersagen: Ein neues Medikament, das verhindert, dass Zellen Sichel festhalten an Gefäßwände vielleicht eines Tages bieten eine alternative Therapie für Sichel-Zelle Krankheit. Forscher untersuchen derzeit viele neue Behandlungspfade, da gibt es nur ein zugelassenes Medikament für die Bedingung.

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