Menschlicher Embryo die Bearbeitung ist sehr riskant, sagen Experten

Mit der Nachricht, dass chinesische Wissenschaftler versucht haben, die Gene von menschlichen Embryonen zu ändern haben viele Wissenschaftler forderten Stillstand auf solche Technologie sagen, dass die Techniken zu riskant, in menschlicher Embryonen zu verwenden sind.

In einer Studie veröffentlicht Samstag (18. April) in der Zeitschrift & Cell Protein berichteten chinesische Wissenschaftler, dass sie eine Gentechnik-Technik namens CRISPR benutzt hatten, um ein defektes Gen Ausschneiden und ersetzen es durch einen gesunden in menschlicher Embryonen. Die überwiegende Mehrheit der Embryonen bekam nicht die erforderlichen genetische Reparaturen; Stattdessen wurden andere unbeabsichtigte vielerorts ihre Genome geschnitten.

"Dieses Papier ist eine vollständige Bestätigung der Probleme, die angesprochen wurden die Bereitschaft der CRISPR-Plattform im therapeutischen Genom Bearbeitung angewendet werden", sagte Edward Lanphier, Präsident und CEO von Sangamo BioSciences, ein Unternehmen, das auf Genom in adulten Zellen aber keine embryonalen Zellen bearbeiten. Lanphier, veröffentlicht zusammen mit anderen Wissenschaftlern einen Kommentar im März in der Zeitschrift Nature, ein Moratorium für solche Forschung.

Auch die Autoren der neuen Studie denke, die Technik ist nicht bereit für die Prime Time. Um CRISPR in Normal verwenden würde Embryonen 100-prozentiger Genauigkeit erfordern, aber die neue Studie zeigte, dass der Prozess nicht überall ist, die in der Nähe, Co-Autor Junjiu Huang, ein Forscher an der Sun-Yat-Sen-Universität in Guangzhou, China, sagte Natur News zu studieren.

"Das ist, warum wir nicht mehr. Wir noch meint, dass es zu unreif ist ", Huang. [Wie menschliche Embryo Genom Werke]

Embryo zu bearbeiten?

Im Mittelpunkt der Kontroverse ist eine genetische Cut-and-Paste-System namens CRISPR/Cas-9, in der eine Strecke von RNA genannt CRISPR Ziele punktweise auf dem Genom, und ein Enzym, das funktioniert mit CRISPR genannt Cas 9 schneidet sie, eine leere Stelle im Genom verlassen. Wenn Wissenschaftler auch einen Abschnitt der DNA Ersatz zur Verfügung stellen, fügt der Zelle Reparatur-Mechanismus neuen genetischen Materials in den Schlitz von Cas9 hinterlassen. Das System ist unglaublich leistungsstark und arbeitet in Zellen von praktisch allen Tieren, haben Studien gezeigt.

Huang und seine Kollegen verwendet CRISPR, um ein Gen für Beta-Thalassämie, eine Blutkrankheit, durch eine fehlerfreie Version des Gens in 86 menschlicher Embryonen zu ersetzen. Die Embryonen Fertilitätskliniken für Paare, die sich in in-vitro-Befruchtung entstanden, sondern wurden verworfen, weil zwei Spermien befruchtet sie hatte. Diese Arten von Embryonen durch die frühen Stadien der Entwicklung gehen aber nicht voll ausgetragenen Babys werden.

Das Team der Embryonen mit der CRISPR/Cas-9 Komplex injiziert und dann gewartet, um festzustellen, ob die problematische Gene ersetzt wurden. Der 86 Embryonen wuchs 71 auf acht-celled Embryonen. Das Team 54 dieser für gentechnische Veränderungen getestet und festgestellt, dass nur 28 der Embryonen an Stelle des Genoms geschnitten worden war. Nur einige von diesen enthalten des Ersatz-Gens. Darüber hinaus fanden die Forscher viele "off-Target" Spots wo CRISPR das Genom in Fehler geschnitten hatte. Und nur einen kleinen Teil des Genoms für diese abweichende Snips getestet.

"Wenn sie kompletten Genoms getan hatten, sie viele, viele mehr off-Target Effekte gefunden haben würde," sagte Lanphier Leben Wissenschaft.

Fehlt das Ziel

Gibt es ethische Probleme zu basteln mit menschlichen Embryonen und Gentechnik im Allgemeinen, sondern darüber hinaus die CRISPR-Technologie ist einfach zu riskant, in Embryonen verwenden, Lanphier sagte.

Das Problem ist, dass CRISPR stützt sich auf ein Stück RNA, als Guide RNA, die das Zielgen entspricht – in der aktuellen Studie wäre, dass das Gen für Beta-Thalassämie — und dann finden und Riegel auf dieses Ziel. Aber diese Anleitung RNA bindet manchmal zu anderen Spots im Genom, führt zu Kürzungen Ziel. Das, im Gegenzug zur Einführung der gefährliche genetische Mutationen in Embryonen führen könnte, sagte Lanphier. Ein weiteres Risiko der CRISPR schafft es genetisch Mosaik Embryonen, was bedeutet, dass andere Zellen im Körper unterschiedliche DNA haben würde, sagte Lanphier. Die zu Probleme auf der Straße für eine Person führen können mit dieser Technik geborene, fügte er hinzu.

Weniger riskant CRISPR?

Jedoch die aktuelle Studie nicht die beste Technologie verwendet haben kann, um die Risiken, die sich CRISPR, zu bewerten, sagte George Church, ein synthetisches Biologe an der Harvard University, der nicht an der Studie beteiligt war.

"Es gibt Verbesserungen in der Cas9-Technologie, die off-Target Mutationen erheblich zu reduzieren, dass Liang Et Al. (Mali Et Al. 2013c zitiert) aber nicht zu beschäftigen," schrieb Kirche in einer e-Mail zu Leben-Wissenschaft.

Zum Beispiel sagte eine 2014-Studie in der Fachzeitschrift Nature Communications zeigte CRISPR verwenden, ohne Ziel-Effekte zumindest in Gruppen von identischen Zellen bekannt als klonale Zellen, Kirche. Weitere Arbeiten sollten die Ergebnisse bestätigen. Es ist möglich, wenn Wissenschaftler überprüfen können, ob solche eine Reihe von Zellen keine Mutationen hat, diese Zellen verwendet werden könnte, um Spermien zu erstellen, sagte Church.

So oder so, sagte es schwierig zu steuern, die Verwendung von CRISPR, sogar mit ein freiwilliges Moratorium, weil es nur so einfach zu bedienen ist, Lanphier.

"Es ist trivial für alle ausgebildeten Labor diese Fähigkeit entwickeln und verwenden es für Genom-Bearbeitung", sagte Lanphier Leben Wissenschaft, unter Bezugnahme auf die Verwendung von CRISPR.

Schon jetzt sagte gibt es Gerüchte, die mindestens ein halbes Dutzend anderen Labors in China an dieser Technik arbeiten, Lanphier.

Folgen Sie Tia Ghose auf Twitter und Google + . Leben zu folgen, Wissenschaft @livescience, Facebook & Google +. Ursprünglich veröffentlicht am Leben Wissenschaft.